QRL-101-04

Open voor deelname

Quralis Corporation

Fase 1

Maximaal 40 dagen

Medicijnstudies

Begeleid door:

Karen Vlaardingerbroek

Onderzoeksverpleegkundige

Bekijk teamleden patiëntmodellen:

Bekijk teamleden

Quralis Corporation voert een fase 1 onderzoek uit om te onderzoeken wat de concentratie van het onderzoeksmiddel QRL-101 in het bloed is na een enkele toediening van QRL-101, en hoe deze concentratie relateert aan de prikkelbaarheid van zenuwcellen. Ook zal worden onderzocht hoe veilig het nieuwe middel QRL-101 is en hoe goed het wordt verdragen als mensen die met ALS leven dit gebruiken. Daarnaast wordt onderzocht hoe snel en in hoeverre QRL-101 door het lichaam wordt opgenomen, getransporteerd, en uitgescheiden.

QRL-101

QRL-101 is een nieuw middel dat mogelijk gebruikt kan worden bij de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS). ALS is een zeldzame ziekte waarbij zenuwcellen in de hersenen en ruggengraat, die verantwoordelijk zijn voor beweging, beschadigd raken en afsterven. Het is bekend dat een verhoogde overactivering in zenuwcellen in hersenen en ruggengraat verband houdt met een verkorte levensduur van mensen met ALS. QRL-101 wordt ontwikkeld als een mogelijke behandeling voor ALS, omdat laboratoriumtests hebben aangetoond dat het de overactivering van cellen kan verminderen.

Studieopzet

Dit onderzoek is een fase 1 onderzoek. Het voornaamste doel van een fase 1- onderzoek is om te zien of een nieuw geneesmiddel veilig is. In totaal zullen 12 personen deelnemen aan dit onderzoek.

Deze studie wordt gerandomiseerd, dubbelblind en placebo gecontroleerd uitgevoerd. Een placebo is een middel dat eruitziet als QRL-101, maar geen werkzame ingrediënten bevat. Onderzoekers gebruiken placebo’s om te kijken of het te onderzoeken middel beter werkt of veiliger is. Dubbelblind betekent dat deelnemers willekeurig (op basis van kans, zoals een munt opgooien) worden toegekend aan of het onderzoeksmiddel of de placebo. Noch de deelnemer noch de dokter weet of de deelnemer het onderzoeksmiddel of de placebo ontvangt. Er is een kans van 75% (3/4) om QRL-101 te ontvangen en 25% kans op de placebo (1/4). Het doel van de dubbelblinde fase is om de effecten van het onderzoeksmiddel (QRL-101) te vergelijken met de placebo.

Er zijn 3 groepen met oplopende doses van QRL-101. De dosis van de volgende groep wordt alleen verhoogd als blijkt dat de lagere dosis van de vorige groep goed wordt verdragen.

Zowel het onderzoeksmiddel QRL-101 als het placebo zijn vloeistoffen die eenmaal ingenomen zou moeten worden.

De totale studieduur per deelnemer is maximaal 40 dagen, met daarin 3 bezoeken aan het ziekenhuis.

Het eerste bezoek betreft een keuring, welke ongeveer 3-4 uur zal duren.
Het tweede bezoek aan het ziekenhuis bevat 4 onderzoeksdagen, waarvoor u minimaal 1 nacht in het ziekenhuis verblijft. Op de 2e onderzoeksdag wordt het onderzoeksmiddel gegeven.
Het derde bezoek is een nacontrole, welke ongeveer 2-4 uur zal duren, en vindt plaats op 10 dagen na toediening van het onderzoeksmiddel.

Elektrofysiologisch onderzoek

Tijdens de studie ondergaan de deelnemers elektrofysiologische testen. Deze elektrofysiologische testen worden gebruikt om de reactie van de spieren te meten nadat deze worden gestimuleerd. Tijdens de procedure worden verschillende spieren geactiveerd met kleine elektrische pulsen. Deze procedure is niet-invasief, wat betekent dat er geen instrument door of onder de huid of in een lichaamsopening hoeft te worden ingebracht. De procedure en beoordeling wordt altijd uitgevoerd door een erkende professional.

Kan ik deelnemen aan de studie?

De belangrijkste criteria om deel te kunnen nemen aan deze studie zijn:

U bent tussen 18 jaar en 80 jaar.
U bent een man of vrouw die met ALS leeft
U heeft een Body Mass Index (BMI) tussen de 18 en 32 kilogram/meter2
Als u momenteel medicatie voor ALS slikt, dan heeft u tenminste 30 dagen voor deelname aan deze studie een stabiele dosering.
U heeft 30 dagen voordat u de eerste dosis van het onderzoeksmiddel ontvangt niet deelgenomen aan een andere medicijnstudie.
U bent in staat om studievisites, inclusief 3 overnachtingen, af te leggen in het ALS Centrum.

Let op, dit is niet de volledige lijst, maar dit zijn de belangrijkste criteria.

Aanmelden en meer informatie

Indien u geïnteresseerd bent in deelname aan de QRL-101-04 studie en past in het bovengenoemd profiel, kunt u ons een e-mail sturen via trialals@umcutrecht.nl. Vermeld hierbij alstublieft uw naam, geboortedatum en telefoonnummer. Ook wanneer u vragen heeft of twijfelt, kunt u ons altijd een bericht sturen. Wij zullen u zo snel mogelijk antwoorden en als het gewenst is een moment met u plannen om uw vragen of twijfels samen rustig door te nemen. Meer informatie over deze studie is ook te vinden op www.clinicaltrials.gov.