In this study we investigate the safety and efficacy of the study drug ‘ION363’ for the treatment of ALS caused by mutations in the FUS gene. About 1% to 5% of ALS cases are caused by FUS mutations. This study is sponsored by Ionis Pharmaceuticals.
De diagnose ALS heeft grote consequenties. Het stellen van de diagnose ALS is niet eenvoudig. De neuroloog stelt de diagnose op basis van de verschijnselen van ALS, van neurologisch onderzoek en door andere ziekten uit te sluiten.
In het diagnosegesprek staan de diagnose samen met de directe gevolgen van de ziekte centraal en de emotionele ondersteuning bij de reactie op de diagnose.
