In this study we investigate the safety and efficacy of the study drug ‘ION363’ for the treatment of ALS caused by mutations in the FUS gene. About 0.6% of ALS cases are caused by FUS mutations. This study is sponsored by Ionis Pharmaceuticals.
De ziektebeelden van ALS en PSMA zijn bij elke persoon anders en beide ziektes kennen een groot aantal verschijnselen/symptomen. Bepaalde verschijnselen komen veel voor en zijn karakteristiek voor ALS en PSMA.
Onderzoeker Kevin van Veenhuijzen kijkt naar hoe de hersenen van mensen met een C9orf72-mutatie zich ontwikkelen. En het blijkt dat bij deze mensen hun hersenen al voor het hebben van symptomen, lijken op een gemiddeld ALS-brein.
