Verge

Gesloten voor deelname
Verge Genomics
Fase 1
1,5 jaar
Medicijnstudie

Beschrijving

Verge Genomics voert een fase 1b-onderzoek uit om de veiligheid, verdraagbaarheid en mogelijke werkzaamheid van VRG50635 bij mensen met amyotrofe laterale sclerose (ALS) te beoordelen.

Doel

De exacte oorzaak van ALS is nog onbekend. De opstapeling van toxische eiwitten lijkt echter bij te dragen aan de beschadiging van de zenuwcellen. Van het orale geneesmiddel VRG50635 wordt gedacht dat het de schoonmaak- en recyclingsystemen van de zenuwcellen stimuleert. Op deze manier zou het geneesmiddel kunnen helpen bij het verwijderen van de toxische eiwitten en het herstellen van de schade aan de zenuwcellen.

Studieopzet

Dit onderzoek is een fase 1b-onderzoek. Het voornaamste doel van een fase 1-onderzoek is om te zien of een nieuw geneesmiddel veilig is; de ‘b’ verwijst naar toediening bij patiënten.

Er is geen placebogroep. Alle deelnemers krijgen VRG50635 in het onderzoek.

In totaal duurt het onderzoek ongeveer 1,5 jaar. Het onderzoek is verdeeld over verschillende perioden:

  • Screening: tijdens deze periode wordt gecontroleerd of u geschikt bent om mee te doen. Deze periode duurt 1 tot 4 weken.
  • Inloop: tijdens deze periode wordt beoordeeld hoe uw ziekte zich op dat moment ontwikkelt. Tijdens deze periode krijgt u nog geen VRG50635. Deze periode is nodig om later te kunnen zien of VRG50635 van invloed is op het verloop van de ziekte. Deze periode duurt 8 weken.
  • Dosisescalatie: tijdens de dosisescalatie krijgt u oplopende doses VRG50635. De medicatie bestaat uit capsules die u via de mond moet innemen en die 200 mg VRG50635 bevatten.Tijdens de eerste 8 weken neemt u iedere ochtend 2 capsules (400 mg) in. Als alles goed gaat, wordt de dosis verhoogd naar 4 capsules (800 mg) gedurende de daaropvolgende 8 weken en naar 6 capsules (1200 mg) in de 8 weken daarna. In de laatste 6 weken van de dosisescalatieperiode krijgt u de dosis die het beste bij u past.

Deze periode duurt in totaal 32 weken.

  • Langetermijnbehandeling: u blijft de dosis VRG50635 innemen die tijdens de dosisescalatie het beste voor u is bevonden. Deze periode duurt 36 weken.

Tijdens het onderzoek bezoekt u het onderzoekcentrum iedere 8-12 weken en tijdens de inloop- en dosisescalatieperiode bezoekt een onderzoeksverpleegkundige u om de 2 weken thuis.

Deelnamecriteria

De hoofdcriteria voor deelname aan dit onderzoek zijn:

  • Leeftijd tussen de 18 en 75 jaar oud
  • Diagnose van ALS

N.B.: deze lijst is niet volledig, maar dit zijn de hoofdcriteria.