Wetenschappelijk onderzoek naar ALS

Onderzoeksoverzicht

Via de knop hieronder vindt u een overzicht van alle studies binnen het ALS Centrum. Wilt u bijdragen aan een wereld zonder ALS? Aan sommige studies kunt u deelnemen. Zet hiervoor de filter ‘Open voor deelname’ aan. Door op de studie te klikken, vindt u hoe u zich vrijblijvend kunt aanmelden voor deelname.

Naar het onderzoeksoverzicht

Vijf typen wetenschappelijk onderzoek

Medicijnstudies: 

Om een behandeling voor ALS, PLS en PSMA te vinden lopen er verschillende (internationale) medicijnstudies in het ALS Centrum. Binnen medicijnonderzoek zijn er drie fases van onderzoek. In fase 1 wordt gekeken hoe het middel zich in het lichaam zich gedraagt. In fase 2 wordt onderzocht wat eventuele bijwerkingen van het middel zijn. Fase 3 is het grootste onderzoek met de meeste deelnemers, waarbij de effectiviteit van het mogelijke middel wordt onderzocht.

De meeste medicijnstudies worden ontwikkeld door de farmaceutische industrie. Zij schrijven het protocol, bepalen wat de criteria voor deelname zijn en hoe de studie er verder uitziet. Vervolgens wordt de studie uitgevoerd in verschillende internationale ziekenhuizen, zoals het ALS Centrum in het UMC Utrecht.

Lees hier meer over medicijnstudies.

Overzicht medicijnstudies

Oorzaak & verloop: 

We doen veel onderzoek naar ALS, PLS, PSMA en andere zenuwspierziekten om beter te begrijpen hoe deze ziekten ontstaan en hoe ze zich ontwikkelen. Die kennis is nodig om een goede en effectieve behandeling te vinden. De Biobank Neuromusculaire ziekten (NMZ Biobank) is hiervoor ons basisonderzoek. Dit is een grote biobank. Hierin verzamelen we gegevens van patiënten en controlepersonen voor onderzoek naar ALS, PLS, PSMA en andere zenuwspierziekten. We verzamelen bijvoorbeeld medische gegevens, vragenlijsten en bloed. Onderzoekers kunnen deze gegevens gebruiken voor verschillende onderzoeken.

Ook doen we ander wetenschappelijk onderzoek zonder medicijnen. We onderzoeken bijvoorbeeld de hersenen, zenuwen en spieren. Dat doen we met verschillende onderzoeken, zoals een MRI-scan om de hersenen te bekijken of een EEG om de hersenactiviteit te meten.

Ook voor ons onderzoek kunt u zich aanmelden. Samen bekijken we welk onderzoek het beste bij u past. Onderzoek kan plaatsvinden in het UMC Utrecht of, als dat mogelijk is, bij u thuis. Als u dat prettig vindt, kunnen we ook meerdere onderzoeken op één dag plannen.

Overzicht studies naar oorzaak & verloop

Verbetering van zorg en kwaliteit van leven: 

Om goede zorg en begeleiding van mensen met ALS, PSMA en PLS en hun omgeving te garanderen, vindt er veel onderzoek plaats naar kwaliteit van leven, symptoombehandeling en het gebruik en aanvragen van hulpmiddelen. Daarnaast wordt gekeken naar de ontwikkeling van nieuwe hulpmiddelen.

Er is bijvoorbeeld recent een ALS gesprekskaart ontwikkeld als hulpmiddel om gesprekken met de revalidatiearts voor te bereiden en onderwerpen bespreekbaar te maken. Een ander voorbeeld is de infographic Emotioneel in balans met ALS, die praktische handvatten en voorlichtingsmateriaal biedt om mensen met ALS en hun naasten te ondersteunen. Ook heeft het ALS Centrum een app ontwikkeld waarmee mensen met ALS, PLS en PSMA op afstand thuis gemonitord kunnen worden – de ALS@Home app. 

Overzicht studies naar verbetering van kwaliteit van leven

Genetica:

Kijkend naar erfelijkheid en ALS is de afgelopen jaren gebleken dat afwijkingen in het DNA bij iedereen met de ziekte een rol spelen. Bij de ene persoon is deze rol groter dan bij de andere. Dit verklaart waarom bij ongeveer 10% van de mensen met ALS de ziekte als ‘erfelijk’ wordt gedefineerd; hier spelen (erfelijke) afwijkingen in het DNA een grote rol in het veroorzaken van ALS. Toch kunnen bij de overige 90% van de mensen met ALS ook wel degelijk DNA afwijkingen gevonden worden. Dat maakt de ziekte dan niet meteen ‘erfelijk’: er zijn dan blijkbaar andere factoren die voorkomen dat andere mensen in de familie ook de ziekte krijgen.

Omdat er steeds meer gen-gerichte therapieën worden ontwikkeld, is het belangrijk om eventuele DNA afwijkingen bij mensen met ALS op te sporen. Daarom beiden wij op onze polikliniek aan iedereen met ALS aan om DNA-onderzoek te doen, of de ziekte nu erfelijk lijkt of niet. Op dit moment kan bij ongeveer 51% van de mensen met erfelijke ALS een verandering in een van de nu bekende ALS-genen worden aangetoond. Voor alle mensen met niet-erfelijke ALS is dat percentage ongeveer 9%. Dat komt samen neer op ongeveer 12% van alle mensen met ALS. Recent, nog ongepubliceerd onderzoek van het ALS Centrum lijkt aan te tonen dat dit zelfs om 25% van alle mensen met ALS gaat. Dankzij wetenschappelijk onderzoek worden nog steeds nieuwe ALS-genen gevonden.

Lees meer over genetica.

Overzicht studies naar genetica

Patiëntmodellen: 

Ons lichaam heeft een complex netwerk van zenuwvezels dat ervoor zorgt dat wij ons kunnen bewegen. Bij ALS zijn deze netwerken beschadigd en werken ze niet meer goed. In het laboratorium kunnen onderzoekers van het ALS Centrum (delen van) deze zenuwstructuren nabootsen met behulp van stamcellen. Deze nabootsingen worden ook wel organoids genoemd. Door op deze manier lichaamsstructuren na te bouwen kunnen onderzoekers beter kijken welke systemen worden aangedaan door ALS, om vervolgens te onderzoeken hoe dit hersteld kan worden.

Overzicht studies met patiëntmodellen

Onderzoeksprojecten en -programma's

Project MinE

Project MinE is het baanbrekende genetische onderzoek naar ALS op wereldwijde schaal. Het project draait om het verzamelen van genetische data van mensen met ALS en controlepersonen. Vervolgens gaan onder andere onderzoekers van het ALS Centrum “graven” (mining) in de verzamelde data en vergelijken ze alle gegevens om de genetische oorzaak van de ziekte te vinden. Het uiteindelijke doel is een concreet aanknopingspunt te vinden voor nieuwe behandelingen van ALS. 

Lees meer over Project MinE

GoALS

Om sneller een doorbraak in de behandeling van de progressieve zenuw- en spierziekte ALS te vinden, hebben de ALS Patiëntenvereniging, Stichting ALS Nederland en het ALS Centrum (UMC Utrecht) hun krachten gebundeld. Samen hebben zij GoALS opgezet. Dit is een meerjarig onderzoeksprogramma met een budget van 50 miljoen en ruim 120 onderzoekers, dat verschillende onderzoeken aan elkaar verbindt. Het gaat om onderzoek op 3 hoofd thema’s: genetisch onderzoek (naar erfelijke eigenschappen), onderzoek in het laboratorium (preklinisch) en onderzoeken bij patiënten (klinisch). Doordat deze verschillende onderzoeken samen en onder één dak worden uitgevoerd, gaat het proces van het vinden van een behandeling sneller en beter. Alles gebeurt binnen één plan en onder één organisatie.

Lees meer over GoALS

PLUS ALS

PLUS ALS is de naam van een internationale samenwerking tussen ALS Centrum Nederland (UMC Utrecht) en ALS Centrum Leuven (UZ/KU Leuven) om medicijnonderzoek bij ALS te versnellen. PLUS ALS zet een nieuw biomarkerplatform op waarmee eerder en betrouwbaarder kan worden vastgesteld of nieuwe medicijnen effect hebben. Het vijfjarige project wordt gefinancierd door Romo Foundation en brengt de expertise van beide ALS-centra samen.

Lees meer over PLUS ALS

TRICALS

TRICALS (Treatment Research Initiative to Cure ALS) is het grootste internationale onderzoeksinitiatief dat mensen met ALS, PLS en PSMA, onderzoekers en ALS-stichtingen verenigt om een behandeling voor deze ziektes te vinden. TRICALS is onderdeel van het meerjarige onderzoeksprogramma GoALS.  Het belangrijkste doel is om de ontwikkeling van nieuwe medicijnen drastisch te versnellen en ervoor te zorgen dat iedere patiënt de kans krijgt om deel te nemen aan klinisch onderzoek.