GoALS

GoALS is de naam van een nieuw groot wetenschappelijk project dat een doorbraak moet realiseren in de genezing van ALS. Het is een meerjarenproject met veel wetenschappelijke inspanning en waar veel geld mee gemoeid is.

In 2022 is het eerste idee voor dit project ontstaan waarna drie partijen zich verenigd hebben binnen GoALS: ALS Patiëntenvereniging, ALS Centrum Nederland en Stichting ALS Nederland. Samen geloven zij dat door allerlei recente ontwikkelingen nu het moment is om door te pakken en het tijd is om onderzoek naar ALS verder op te schalen.

Door de inhoudelijke ontwikkelingen van de laatste jaren is het juist nu zo belangrijk om onderzoek te versnellen. Een voorwaarde hiervoor is het aanpassen van de financieringsstructuur,  zodat onderzoekers met hun projecten en resultaten makkelijker op elkaar kunnen inspelen. Dit creeërt een omgeving waarin doorbraken beter en sneller tot stand kunnen komen.

Amyotrofische laterale sclerose (ALS)

ALS is een progressieve zenuw/spierziekte die leidt tot spierzwakte en verlamming. Jaarlijks krijgen 500 Nederlanders de diagnose. Zij hebben een levensverwachting van gemiddeld 3 tot 5 jaar. In Nederland leven zo’n 1.500 mensen met ALS of de aanverwante ziekten PSMA en PLS. Dat betekent dat elk jaar duizenden gezinsleden, vrienden, kennissen, familie en collega’s worden geraakt door ALS, PSMA of PLS. Eén voor één vallen de spieren uit totdat iemand gevangen zit in zijn eigen lichaam. Hierbij maakt ALS geen onderscheid tussen jong of oud. Een lichaamsfunctie van vandaag kan morgen weg zijn.

Succesvol geneesmiddel geeft hoop

Het geneesmiddel Tofersen is een succes voor mensen met een specifieke genetische afwijking (SOD-1 gen-mutatie). Dit is een zeer zeldzame genmutatie en komt bij ongeveer 1% van de Nederlandse mensen met ALS voor. Het middel laat niet alleen vertraging zien, maar na een half jaar zelfs weer opbouw van spieren. Dit succes doet wetenschappers geloven in een mogelijke behandeling voor alle mensen met ALS sneller binnen handbereik is.

Het GoALS project is ambitieus

Het ALS Centrum Nederland heeft de belangrijkste bouwstenen (en bijbehorende kennis) van de keten in één huis: genetisch onderzoek, patiëntmodellen (organoids) en klinische (medicijn) studies. Door de combinatie van recente ontwikkelingen, belangrijkste bouwstenen en kennis is de wetenschap ervan overtuigd dat er een oplossing voor ALS, PSMA en PLS gevonden kan worden. Dit vereist wel een consciëntieuze en ook volhardende aanpak. Vandaar dat er een meerjarenplan is ontwikkeld waar alle focus op moet worden gelegd. Door dit plan kan er ook versnelling worden aangebracht in onderzoeken.

Gentherapiën

Als de genafwijkingen in beeld zijn van alle mensen met ALS, PSMA en PLS, kunnen gerichte gentherapieënontwikkeld worden en is er zicht op een structurele oplossing voor ALS, PSMA en PLS. Het middel Tofersen is daar een voorbeeld van. De ambitie is dan ook om de ontwikkeling van deze therapieën te versnellen om van ALS, PSMA en PLS behandelbare ziekten te maken.

GoALS heeft drie belangrijke onderzoekspijlers

  • Genetica. Met een genetische superstamboom-aanpak krijgen we de ALS-mutaties van 90% van de mensen in beeld i.p.v. de huidige 20%. Project MinE vormt de basis, baanbrekend genetisch onderzoek naar ALS op wereldwijde schaal.
  • Patiëntmodellen (organoids). Door opschalen van patiëntgerichte modellen (organoïds, gekweekte mini-organen van menselijke cellen) geeft dit een snelle vertaling van genetica naar biologie en daardoor een basis voor gentherapieën.
  • Klinische (medicijn)studies. TRICALS (een Europees netwerk voor klinische studies) geeft snel en breed klinisch test- en bewijsplatform op internationale schaal.

De samenwerkingsdriehoek

GoALS is een initiatief van drie onafhankelijke partijen die vanuit hun eigen missie intensief samenwerken. Alle drie de partijen hebben hetzelfde doel voor ogen; een oplossing vinden voor ALS, PSMA en PLS.

De ALS patiëntenvereniging is betrokken vanuit de patiëntenpopulatie en zorgt voor een patiëntenwerkgroep die de ontwikkelingen van GoALS monitored.

ALS Centrum Nederland brengt haar ervaring in als een wereldwijd toonaangevend instituut en heeft een centrale rol bij veel prestigieuze internationale onderzoeken. Er is ook een onafhankelijke wetenschappelijke raad die GoALS nauw volgt.

Stichting ALS Nederland committeert zich langjarig en financieel om de private bijdragen te genereren voor GoALS, samen met andere partijen.