Uitleg over PrimeC, een studiemedicijn van NeuroSense
PrimeC is een experimenteel medicijn dat door de farmaceut NeuroSense wordt getest in een fase 2 studie, genaamd PARADIGM. We zien online verschillende interpretaties van de resultaten die tot nu toe bekend zijn. Daarom leggen we graag uit wat we tot nu toe weten over de studieresultaten en welke conclusies we wel en niet kunnen trekken.
PARADIGM en PrimeC
De PARADIGM-studie van NeuroSense Therapeutics is een fase 2 studie met als hoofddoel om de werking van PrimeC te evalueren op ziekteprocessen in het bloed die betrokken zijn bij ALS. Specifiek wordt er onderzoek gedaan naar het effect van PrimeC op twee eiwitten (TDP-43 en PgJ2) en of de waarde van deze eiwitten in het bloed verschillen tussen de deelnemersgroepen.
In totaal zijn 68 mensen met ALS gerandomiseerd. Dat betekent dat mensen willekeurig worden toegewezen aan PrimeC of een placebo. Dit was voor een periode van zes maanden, daarna kregen alle deelnemers PrimeC en werden zij nog voor 12 maanden geobserveerd. In totaal duurde de PARADIGM-studie dus 18 maanden.
Het middel PrimeC is een combinatie van verschillende medicijnen, bestaande uit ciprofloxacine (een antibioticum) en celebrex (een NSAID). Celebrex is een medicijn uit dezelfde categorie als diclofenac en ibuprofen. De twee werkzame medicijnen uit PrimeC zijn eerder los van elkaar getest in ALS, maar zonder resultaat. NeuroSense hoopt door beide geneesmiddelen te combineren, nu wel een effect te bewerkstelligen.
Eerdere studies
De PARADIGM-studie is voorafgegaan door een kleine fase 2a studie in 15 mensen met ALS. Daarin werd vooral gekeken naar de veiligheid van het middel over een periode van 12 maanden. In die studie leek er een aanwijzing te zijn dat eiwitten die betrokken zijn bij ALS (TDP-43 en PgJ2) veranderde na het slikken van PrimeC. Op basis van de resultaten uit deze kleine fase 2a studie, is de PARADIGM-studie ontworpen.
Resultaten PARADIGM
Aangezien de PARADIGM-studie nog loopt, zijn de officiële resultaten nog niet gepubliceerd en zijn de exacte studie-uitkomsten ook nog niet bekend. De beschikbare informatie is gebaseerd op nieuwsberichten van NeuroSense zelf. Hierin laten zij weten dat de hoofduitkomsten van de studie – of de twee eiwitten TDP-43 en PgJ2 verminderen na het nemen van PrimeC – nog niet bekend zijn. Andere uitkomsten die ze ook in de studie hebben gemeten, zoals de ALSFRS-R en de overleving van deelnemers, zijn dan per definitie exploratief. Dat wil zeggen, de huidige resultaten zeggen op zichzelf weinig en moeten voorzichtig geïnterpreteerd worden.
Het beloop op de ALSFRS-R en de overleving kan bij mensen met ALS zeer willekeurig zijn omdat ieders ziekteproces bij ALS anders is. Hierdoor zijn dit foutgevoelige uitkomsten in medicijnstudies. De reden hiervoor is dat deelnemers willekeurig een behandeling krijgen door middel van loting (“randomisatie”). Hierdoor kan het zo zijn dat door toeval er in de ene behandelgroep meer patiënten met een bepaald ziektebeloop terecht komen dan in de andere behandelgroep. Dit kan al snel een vertekend beeld geven van het behandeleffect, vooral in kleine studies met weinig deelnemers zoals PARADIGM. Daarom kunnen we met de resultaten die tot nu toe bekend zijn, niet betrouwbaar genoeg een uitspraak te doen of het middel PrimeC daadwerkelijk enig effect heeft op de ALSFRS-R en/of overleving van mensen met ALS.
Conclusies
Uit het verleden weten we dat kleine studies met relatief weinig deelnemers, ondanks positieve bevindingen, niet goed voorspellen of een medicijn ALS daadwerkelijk vertraagt. Recente voorbeelden hiervan zijn de geneesmiddelen Edaravone en AMX0035. We moeten dus voorzichtig zijn met de huidige beschikbare kennis omtrent PrimeC; er kunnen momenteel nog geen definitieve conclusies getrokken worden over een behandeleffect op overleving of het ziektebeloop.
Wat we wel kunnen concluderen is dat het middel PrimeC veilig lijkt en niet het ziektebeloop schadelijk lijkt te beïnvloeden. Een grotere fase 3 studie met PrimeC is daarom een belangrijke vervolgstap. Het ALS Centrum en TRICALS ondersteunen NeuroSense waar mogelijk om zo snel mogelijk uitsluitsel te geven over de werking van PrimeC.
Rol ALS Centrum bij medicijnstudies
Als ALS Centrum blijven we ons inzetten om zo snel mogelijk een behandeling te vinden voor iedereen die leeft met ALS. Dat begint bij kwalitatief hoogstaand wetenschappelijk onderzoek. Dat is niet alleen belangrijk voor betrouwbare uitkomsten, maar op deze manier wordt het ALS Centrum ook steeds interessanter voor (inter-)nationale bedrijven, waardoor we meer studies kunnen aanbieden voor Nederlandse ALS-patiënten.
Heeft u een vraag over (wetenschappelijk)onderzoek of bent u online iets tegengekomen wat u graag wilt voorleggen aan het ALS Centrum? Stuur dan een mail naar info@als-centrum.nl.