De MAGNET-studie is een innovatief klinisch platformonderzoek waarbij meerdere geneesmiddelen voor ALS gelijktijdig worden onderzocht. Met dit geneesmiddelenonderzoek zullen we het aantal patiënten dat kan deelnemen drastisch verhogen. Daarnaast minimaliseren we de belasting van de deelnemers en maximaliseren we de kans op het vinden van effectieve geneesmiddelen. Momenteel is er één studie-arm waarin het middel Lithiumcarbonaat wordt onderzocht.
Omschrijving
De MAGNET-platformstudie maakt het mogelijk om meerdere geneesmiddelen tegelijkertijd te onderzoeken. Dit zorgt voor een snelle screening van potentiële nieuwe medicijnen en versnelt het proces om een geneesmiddel voor ALS te vinden. Daarnaast kunnen we op elk moment nieuwe kandidaat-medicijnen toevoegen aan het platformonderzoek.
MAGNET staat voor Multi-arm, Adaptive, Group-sequential trial NETwork. Momenteel zijn veertien academische medische centra uit zeven landen betrokken bij het MAGNET-onderzoek: Nederland, België, het Verenigd Koninkrijk, Spanje, Ierland, Zweden en Australië.
Lithiumcarbonaat is het eerste, veelbelovende medicijn dat zal worden onderzocht in de MAGNET studie. Van dit middel is eerder aangetoond dat het veilig is voor mensen met ALS.
Doel
Lithiumcarbonaat heeft een lange geschiedenis als behandeling voor stemmingsstoornissen. Verschillende wetenschappelijke studies hebben de beschermende effecten van lithiumcarbonaat in de hersenen benadrukt. Een analyse van personen met ALS die werden behandeld met lithiumcarbonaat heeft aangetoond dat mensen met een specifieke UNC13A-mutatie mogelijk beter reageren dan mensen die dit gen niet dragen. Het is bekend dat het UNC13A-gen gekoppeld is aan de prognose en symptomen van mensen met ALS. Eerdere studies hebben aangetoond dat lithium veilig is voor mensen met ALS. Met de MAGNET-studie willen we het gunstige effect van lithiumcarbonaat bevestigen bij patiënten die positief getest zijn op de homozygote UNC13A-mutatie.
Studieopzet
De MAGNET-studie bestaat momenteel uit één studie-arm om de werkzaamheid van lithiumcarbonaat te testen. Meerdere studie-armen zullen in de toekomst waarschijnlijk volgen. Elke studie-arm heeft een actieve (met een echt medicijn) en een placebogroep (met een niet-werkzaam medicijn). Deelnemers worden willekeurig toegewezen in twee stappen: eerst aan een studie-arm en vervolgens voor een actieve of placebobehandeling. Voor de lithium studie-arm heeft u 2/3 (67%) kans om de werkzame stof (lithiumcarbonaat) te krijgen en 1/3 (33%) kans om een placebo te krijgen.
Dit betekent dat u niet kunt kiezen voor een specifieke behandeling of een specifieke studie-arm en dat de keuze willekeurig voor u wordt gemaakt. Zowel u als uw arts weten niet of u de actieve of de placebobehandeling krijgt, maar u weet wel aan welke studie-arm u deelneemt.
De studie naar lithiumcarbonaat duurt in totaal maximaal 24 maanden, waarbij u elke drie maanden in het ziekenhuis wordt verwacht (in totaal 10 ziekenhuisbezoeken).
Deelnamecriteria
De criteria voor deelname aan de MAGNET studie zijn anders dan bij andere klinische studies en zijn erop gericht om meer mensen met ALS de kans te geven deel te nemen. In plaats van een lijst met strenge eisen, bepalen we aan de hand van een computerprognose of u in aanmerking komt voor deelname. Deze manier van selectie is inmiddels door de European Medicines Agency (EMA) goedgekeurd. Door deze voorspelling te gebruiken, zal meer dan 75% van de patiënten kunnen deelnemen in vergelijking met de 25 tot 40% bij het gebruik van klassieke criteria.
Daarnaast moeten deelnemers voldoen aan het volgende:
Diagnose ALS
18 jaar of ouder zijn
Drager zijn van een variatie in het UNC13A-gen
Niet zwanger zijn of borstvoeding geven
Deelname aan een ander geneesmiddelenonderzoek of het gebruik van een ander experimenteel geneesmiddel is niet toegestaan
Patiënten met de ziekte van Addison kunnen niet deelnemen
Patiënten die niet-invasieve beademing gebruiken voor meer dan 22 uur per dag of een tracheostomie hebben ondergaan, kunnen niet deelnemen
Uw behandeling met riluzol kunt u tijdens de gehele duur van het onderzoek blijven voortzetten.
Registratieformulier deelname
Na registratie via dit formulier neemt ons trial team contact met u op om te kijken of u kunt deelnemen aan de studie van uw keuze. Inschrijving via dit formulier is nog geen definitieve inschrijving.
