PLUS ALS
PLUS ALS is de naam van een internationale samenwerking tussen ALS Centrum Nederland (UMC Utrecht) en ALS Centrum Leuven (UZ/KU Leuven) om medicijnonderzoek bij ALS te versnellen door middel van een biomarkerplatform.
PLUS ALS is de naam van een internationale samenwerking tussen ALS Centrum Nederland (UMC Utrecht) en ALS Centrum Leuven (UZ/KU Leuven) om medicijnonderzoek bij ALS te versnellen.
PLUS ALS zet een nieuw biomarkerplatform op waarmee eerder en betrouwbaarder kan worden vastgesteld of nieuwe medicijnen effect hebben. Het vijfjarige project wordt gefinancierd door Romo Foundation en brengt de expertise van beide ALS-centra samen.
Waarom PLUS ALS?
De afgelopen jaren is de kennis over ALS sterk gegroeid. Met nieuwe laboratoriumtechnieken kunnen ziekteprocessen steeds beter worden gemeten via zogeheten biomarkers, zoals eiwitten in het bloed of beeldvormende technieken als MRI, om de activiteit en het verloop van de ziekte zichtbaar te maken.
Toch zijn de meeste van deze meetmethoden nog maar weinig getest bij mensen met ALS. PLUS ALS wil hier verandering in brengen: voor het eerst worden meerdere biomarkers tegelijk én over de tijd onderzocht bij dezelfde mensen met ALS. Zo kan snel worden bepaald welke meetmethoden het meest geschikt zijn én welke nieuwe medicijnen de meeste kans van slagen hebben.
Samenwerking en expertise
Het project bouwt voort op een langdurige samenwerking tussen de twee nationale referentiecentra voor ALS. Beide centra brengen aanvullende expertise in.
Het project wordt ook ondersteund door Stichting ALS Nederland, ALS Liga Belgie en de ALS patiëntenvereniging, en maakt gebruik van het internationale onderzoeksnetwerk TRICALS.
De mensen achter PLUS ALS
Veelgestelde vragen over PLUS ALS
Wat is PLUS ALS?
PLUS ALS is een toonaangevende internationale samenwerking tussen Nederland en België op het gebied van medicijn- en biomarkeronderzoek binnen het ALS-veld.
PLUS ALS heeft als doel een platform te creëren om nieuwe therapieën sneller te testen in kleinschalige medicijnstudies. Dit doen we door nieuwe biomarkers* te ontwikkelen waarmee we beter de juiste patiënten aan de juiste medicijnstudie kunnen koppelen en tijdens het ziekteproces kunnen volgen. Daarmee kunnen we sneller meten of een medicijn effect heeft, om zo het medicijnonderzoek bij ALS te versnellen.
Een biomarker (biologische marker) is iets in het lichaam dat gemeten kan worden en informatie geeft over hoe het lichaam werkt of of iemand een ziekte heeft.
Welke partijen zijn bij PLUS ALS betrokken?
PLUS ALS is een samenwerking tussen: ALS Centrum UMC Utrecht, UZ/KU Leuven, ALS Liga België, Stichting ALS Nederland en de ALS patiëntenvereniging, gefinancierd door Romo Foundation.
Welke onderzoekers zijn bij PLUS ALS betrokken?
Leonard van den Berg (UMCU)
Philip van Damme (UZ/KU Leuven)
Ruben van Eijk (UMCU)
Ewout Groen (UMCU)
Joke de Vocht (UZ/KU Leuven)
Hoelang duurt het PLUS ALS project en wie financiert het?
Het is een vijfjarig project dat voor 7 miljoen euro wordt gefinancierd door Romo Foundation.
Wie is Romo Foundation?
Romo Foundation is een familiefonds dat zich richt op de bevordering van wetenschappelijk onderzoek en ontwikkeling in Nederland en België op het gebied van oncologie (met nadruk op kanker bij kinderen in België) en neurodegeneratieve aandoeningen (met nadruk op ALS en de ziekte van Parkinson).
In hoeverre is PLUS ALS interessant voor mensen die nu ALS hebben?
PLUS ALS richt zich op het vinden van biomarkers die een snelle verandering over de tijd laten zien. Als deze gevonden worden, kunnen ze ook worden ingezet voor mensen die nu ALS hebben. Een ander belangrijk onderdeel van PLUS ALS is ook het doen van korte medicijnstudies die worden gemonitord op basis van biomarkers. Mensen die nu ALS hebben, kunnen mogelijk aan deze studies meedoen als zij daarvoor geschikt zijn.
Wat is een biomarker, en wat meet een biomarker precies? Is het een constatering dat je ALS hebt, of dat je ALS mogelijk kunt krijgen, of meet het het verloop van de ziekte?
Een biomarker (biologische marker) is iets dat in het lichaam gemeten kan worden. Het geeft informatie over hoe het lichaam werkt of over een ziekte.
Een biomarker kan bijvoorbeeld een stof in het bloed of hersenvocht zijn, zoals een eiwit. Het kan ook gaan om hoe goed spieren of de hersenen werken. Daarnaast kan een biomarker een verandering zijn die op een MRI-scan te zien is, bijvoorbeeld in de hersenen of het ruggenmerg.
De Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit (FDA) heeft biomarkers ingedeeld in zeven groepen. Voor PLUS ALS zijn twee van deze groepen het belangrijkst: prognostische biomarkers en farmacodynamische biomarkers. Een prognostische biomarker meet hoe een ziekte verloopt. Het doel van PLUS ALS is om biomarkers te vinden die veranderingen in het ziekteverloop snel en duidelijk kunnen meten. Een farmacodynamische biomarker laat zien hoe het lichaam reageert op een behandeling. Daarmee kunnen onderzoekers beter bepalen of een behandeling werkt.
Waarom is onderzoek naar biomarkers nodig? Je hebt toch al de ALSFRS-R score waarmee je kunt zien of een nieuwe behandeling werkt? Kun je daarom niet beter het geld besteden aan medicijnonderzoek zelf?
De biomarkers die nu worden gebruikt, zoals de ALSFRS-R, kunnen laten zien hoe de ziekte zich ontwikkelt en of een medicijn werkt. Daarvoor zijn meestal grote medicijnstudies nodig die twaalf tot achttien maanden duren. Deze studies zijn duur en leiden niet vaak tot een nieuw medicijn.
Met PLUS ALS willen we beter bepalen welke medicijnen kansrijk zijn om in grote studies te onderzoeken. Daarom doen we eerst korte studies met kleine groepen patiënten. Daarvoor zijn nieuwe biomarkers nodig die al binnen enkele weken of maanden veranderingen kunnen laten zien.
Met deze nieuwe biomarkers kunnen we sneller beoordelen of een medicijn invloed heeft op het verloop van de ziekte. PLUS ALS richt zich daarom zowel op het ontwikkelen van nieuwe biomarkers als op het testen van deze biomarkers in kleine medicijnstudies.
Er gebeurt al veel op het gebied van biomarkers, wat voegt PLUS ALS daaraan toe?
Er wordt wereldwijd veel onderzoek gedaan naar biomarkers voor ALS. Toch worden deze biomarkers nog niet altijd goed getest en gebruikt in medicijnonderzoek. PLUS ALS brengt dit samen in één programma. We ontwikkelen biomarkers, testen of ze goed werken en gebruiken ze daarna in medicijnstudies.
Daarnaast werken we nauw samen met onderzoekers uit andere landen. We stemmen ons onderzoek op elkaar af en delen kennis. Zo voorkomen we dat hetzelfde onderzoek onnodig meerdere keren wordt gedaan.
Hoe bepalen jullie waar jullie wél en niet op inzetten binnen het biomarkeronderzoek?
We sluiten biomarkers die al door andere onderzoekers zijn onderzocht niet uit. Vaak zijn er nog vragen die verder onderzocht moeten worden.
Een belangrijke kracht van PLUS ALS is dat de deelnemende centra in Nederland en Leuven al jarenlang gegevens en lichaamsmateriaal van patiënten verzamelen voor onderzoek. Daardoor hebben we veel informatie beschikbaar. Ook zijn de groepen patiënten goed met elkaar te vergelijken. Dit maakt het mogelijk om nauwkeurig te onderzoeken hoe biomarkers samenhangen met het verloop van de ziekte. Veel andere onderzoeksgroepen hebben deze mogelijkheid niet.
Daarnaast werken de onderzoekers van PLUS ALS samen met veel onderzoekers uit andere landen. Daardoor blijven we op de hoogte van de nieuwste ontwikkelingen en kunnen we nieuwe kennis snel gebruiken in ons onderzoek.
Als we na 5 jaar enkele biomarkers hebben, moet dan de stap naar een medicijn nog volgen? Betekent dit dat UMC Utrecht en KU Leuven veronderstellen in de komende 5 jaar geen medicijn te vinden?
PLUS ALS is bedoeld om te bepalen welke medicijnen verder moeten worden onderzocht. In de komende vijf jaar onderzoeken we meerdere medicijnen. We kijken of er aanwijzingen zijn dat een medicijn de ziekte op korte termijn kan vertragen of veranderen. Als de resultaten van een studie goed zijn, wordt het medicijn daarna onderzocht in een grotere fase 3-studie. In deze studie kijken onderzoekers of het medicijn goed werkt en veilig is voor gebruik op de lange termijn. Op basis van de resultaten van deze fase 3-studie wordt besloten of het medicijn geschikt is voor de behandeling van ALS.
Is dit onderzoek ook relevant voor patiënten met familiaire ALS?
Het is belangrijk om medicijnonderzoek sneller te maken. Dat kan door biomarkers te gebruiken die snel laten zien of een behandeling werkt. Dit is belangrijk voor iedereen met ALS.
Bij de erfelijke vorm van ALS is soms al bekend welke verandering in het DNA de ziekte veroorzaakt. Deze informatie kan onderzoekers helpen om het onderzoek beter op te zetten. Ook kunnen zij veranderingen in biomarkers daardoor beter begrijpen.
Kan ik als patiënt iets doen om bij te dragen aan dit project?
Patiënten kunnen op verschillende manieren bijdragen. De belangrijkste manier is door deelname aan wetenschappelijk onderzoek, zoals deze biomarkerstudies of – indien geschikt – medicijnstudies.
Daarnaast kan betrokkenheid ook bestaan uit:
• deelname aan observationele studies (bijvoorbeeld het afnemen van bloed);
• het delen van klinische gegevens;
• het bijdragen aan patiëntpanels of ervaringsdeskundigheid.
De behandelend neuroloog of het onderzoeksteam in UMCU en UZ Leuven kan toelichten welke mogelijkheden er zijn en of deelname geschikt is.
Hoe wordt mijn privacy als patiënt gewaarborgd met betrekking tot de biomarkers in de databank?
Wanneer u deelneemt aan onderzoek, zullen wij u vooraf in een informatiebrief uitleg geven over waar wij uw gegevens voor gebruiken. Ook vragen wij u vooraf toestemming om uw gegevens met anderen te delen.
Om uw privacy te beschermen, krijgen uw gegevens en uw lichaamsmateriaal een code. Uw naam en andere gegevens die u direct kunnen identificeren worden daarbij weggelaten. Alleen met de sleutel van de code zijn gegevens tot u te herleiden. De sleutel van de code blijft veilig opgeborgen in het UMC Utrecht. De gegevens en lichaamsmaterialen die naar eventuele andere betrokken partijen worden gestuurd, bevatten alleen de code, maar niet uw naam of andere gegevens waarmee u kunt worden geïdentificeerd. Ook in rapporten en publicaties over het onderzoek zijn de gegevens niet tot u herleidbaar.
Moet ik als Belgische patiënt naar Utrecht om bijvoorbeeld een EMG te laten afnemen?
Nee, in principe niet. Een belangrijk uitgangspunt van PLUS ALS is dat metingen zoveel mogelijk plaatsvinden in het eigen land en in het eigen behandelcentrum. Voor Belgische patiënten betekent dit dat onderzoeken in Leuven kunnen worden uitgevoerd en voor Nederlandse patiënten in Utrecht.
Alleen in speciale situaties – bijvoorbeeld wanneer een bepaald type meting uitsluitend op één locatie beschikbaar is en een persoon aan dit deel van het onderzoek wenst deel te nemen – kan dit voorkomen. In dat geval worden de reis- en onkosten vergoed.
Kan iedere patiënt deelnemen of zijn er inclusievoorwaarden?
Alle patiënten kunnen meedoen aan het onderzoek naar betere biomarkers. Voor kleine medicijnstudies kunnen extra voorwaarden gelden. Deze voorwaarden zijn bedoeld om de kans op bijwerkingen te verkleinen of om deelnemers te kiezen die passen bij het doel van de studie, bijvoorbeeld op basis van hoe ver de ziekte is of hoe snel de ziekte zich naar verwachting zal ontwikkelen.
Wat als ik mijn diagnose bijvoorbeeld in UZ Gent heb gekregen op basis van een EMG? Kunnen deze gegevens dan gebruikt worden voor dit project, of moet ik als patiënt opnieuw een EMG laten uitvoeren, maar dan in Leuven?
Of we deze gegevens kunnen gebruiken, hangt af van hoe uitgebreid het EMG-onderzoek is geweest. Ook moet het onderzoek voldoende informatie geven om de diagnose ALS definitief te kunnen stellen. De neuroloog of onderzoeksassistent bespreekt dit met u tijdens de intake voor het onderzoek.
Hoe blijf ik op de hoogte van het nieuws over dit project?
Wanneer er interessante ontwikkelingen zijn, worden deze gedeeld via de kanalen van de betrokken partijen, bijvoorbeeld via nieuwsbrieven en social media.