Corcept presenteert tussentijdse resultaten van DAZALS studie

Tijdens een tussentijdse analyse heeft Corcept laten weten dat de fase 2 studie geen verandering laat zien op het primaire eindpunt, de ALSFRS-R score. Wel lijkt er een effect te zijn op overleving, daarom gaat de open-label-fase (OLE) wel gewoon door. In dit nieuwsbericht leggen we uit wat we tot nu toe weten en welke conclusies we mogen trekken. 

Het doel van DAZALS was om verschillende doseringen van het middel dazucorilant te onderzoeken ten opzichte van een placebogroep. Onderzoekers keken vooral naar het effect op de ALSFRS-R score, dit noemen we ook wel het primaire eindpunt. Verwacht werd dat een of beide groepen met dazucorilant beter zouden scoren dan de placebogroep op de ALSFRS-R. Helaas bleek dit niet het geval.

Uit de resultaten werd wel duidelijk dat de groep die het actieve middel kreeg een betere kans op overleving had in vergelijking met de placebogroep. Dit is een interessante bevinding en daarom gaat Corcept door met de open-label-fase van dit onderzoek om meer te weten te komen over het effect op overleving. Overleving en verbetering van kwaliteit op leven zijn beide zogenoemde secundaire eindpunten, dat zijn effecten die in tweede instantie worden onderzocht.

De resultaten waar Corcept mee naar buiten is gekomen, zijn tussentijdse resultaten. We moeten de volledige resultaten daarom afwachten voordat we echte conclusies kunnen trekken over de werkzaamheid van het middel dazucorilant.

DAZALS

DAZALS is een fase 2 studie met een duur van 24 weken waarbij alle deelnemers dagelijks het studiemedicijn moesten innemen. Tijdens de studie werden deelnemers random en dubbelblind toegewezen aan een van de deelnemersgroepen: het middel met dazucorilant of de placebogroep. Random en dubbelblind betekent dat noch de arts noch de patiënt weet aan welke groep de deelnemer wordt toebedeeld.

In totaal hebben 249 mensen met ALS uit Amerika, Canada en Europa deelgenomen aan de studie. Zij hadden een kans van 1:3 om aan een van de deelnemersgroepen toegewezen te worden.

Na deze 24-weken periode kreeg iedereen de kans om deel te nemen aan de open-label-fase. Tijdens deze periode – die per persoon maximaal 132 weken mag duren – kregen alle deelnemers dazucorilant. Vele deelnemers zitten momenteel nog in deze fase van de studie. Zij worden – net zoals voor dit nieuwsbericht – goed gemonitord en zijn op de hoogte van deze resultaten.

Reactie ALS Centrum

Wij zijn alle deelnemers van medicijnstudies dankbaar voor hun inzet en tijd. Zonder hen zou geen enkel onderzoek mogelijk zijn. Helaas kunnen resultaten van studies ook negatief zijn, maar dat wil niet zeggen dat alle moeite en inzet voor niets is geweest. Alle resultaten leveren veel kennis en aanknopingspunten op voor vervolgonderzoek. Daarom is het zo belangrijk dat men blijft deelnemen aan medicijnstudies.

En dat is precies wat er bij deze studie aan de hand is; het eerste resultaat (ALSFRS-R) is misschien negatief, maar de resultaten laten zien dat er wel andere aanknopingspunten zijn dat het middel iets doet voor mensen met ALS. Dus daar gaan we onderzoek naar doen en kijken wat het oplevert. Wij blijven hoopvol en onverminderd gemotiveerd om die zo belangrijke behandeling voor alle mensen met ALS te vinden.