COURAGE-ALS studie beëindigd wegens tegenvallende resultaten

Het bedrijf Cytokinetics heeft laten weten de COURAGE-ALS studie vroegtijdig te beëindigen. In een tussentijdse analyse van de resultaten werd geen bewijs gevonden dat het middel effect heeft. Er werd geen verschil in ziekteprogressie gezien tussen deelnemers die het onderzoeksmiddel kregen en deelnemers die de placebo (nepmedicijn) kregen.

In dit fase 3-onderzoek werd het middel ‘Reldesemtiv’ onderzocht. Een fase 3-onderzoek is een grootschalig onderzoek waarin de veiligheid en werkzaamheid van een geneesmiddel wordt onderzocht. Wereldwijd namen meer dan 400 mensen met ALS deel aan de studie, waarvan twaalf uit Nederland.

De verwachting was dat Reldesemtiv een gunstig effect zou hebben op de spierfunctie. Uit de tussentijdse analyse bleek dat het middel helaas niet het verwachte resultaat leverde en dit resultaat ook niet zal optreden bij het laten doorgaan van de studie. De beoordelingscommissie heeft daarom besloten het onderzoek te staken. Er zijn geen nadelige effecten van het onderzoeksmiddel vastgesteld.

Alle deelnemers van de studie in Nederland zijn door het ALS Centrum persoonlijk op de hoogte gesteld over het staken van de studie. De beëindiging van deze studie heeft geen invloed op andere lopende medicijnstudies.

Reactie van het ALS Centrum

“Er was grote hoop dat dit middel een vertragend effect zou hebben. Het is daarom enorm teleurstellend dat we het onderzoek vroegtijdig moeten beëindigen. Dit is een enorme tegenvaller voor iedereen die aan het onderzoek heeft meegewerkt en voor alle mensen met ALS. De nood voor werkzame medicijnen is hoog.”

“Wij blijven echter onverminderd gemotiveerd om een behandeling voor ALS te vinden. Door de wereldwijde samenwerking en de vele studies die momenteel lopen hebben wij hoop dat er licht aan het einde van de tunnel zal komen. Wij willen iedereen die aan het onderzoek heeft deelgenomen bedanken voor hun inzet. Ondanks de negatieve uitkomst geven de resultaten inzichten die gebruikt kunnen worden voor toekomstig onderzoek”, aldus Leonard van den Berg, neuroloog en coördinator van het ALS Centrum.

Vragen

Mocht u nog vragen hebben naar aanleiding van dit nieuwsbericht, dan kunt u altijd contact met ons opnemen via het mailadres trialals@umcutrecht.nl.