Versneld proces: Tofersen wordt vanaf nu vergoed in Nederland

Tofersen is een medicijn voor een zeldzame erfelijke vorm van ALS waar ongeveer 1-2% van de mensen met ALS aan lijdt, en werd in 2024 goedgekeurd door de EMA. Sindsdien zijn zorgprofessionals druk bezig geweest om ervoor te zorgen dat het medicijn ook vergoed wordt in Nederland. Dit is nu gelukt. Via een nieuwe procedure genaamd Orphan Drug Access Protocol (ODAP) zijn er in korte tijd afspraken gemaakt over de vergoeding in Nederland.

Bij ALS ontstaat er schade aan de motorische zenuwcellen waardoor spieren langzaam afsterven. Gemiddeld hebben mensen een levensverwachting van drie tot vijf jaar. Lang was er geen behandeling beschikbaar, maar dat is veranderd sinds de ontwikkeling van Tofersen. Dit is een medicijn dat werkzaam is voor mensen met een zeldzame mutatie in het SOD1-gen en het middel kan de ziekte remmen en in sommige gevallen zelfs verbeteren. Wel heeft slechts 1% van de mensen met ALS heeft deze specifieke erfelijke afwijking (SOD1). Michael van Es, neuroloog UMC Utrecht: “Tofersen is het eerste medicijn beschikbaar voor ALS en dat geeft ons als artsen en onderzoekers maar vooral ook iedereen die leeft met ALS, het geloof dat ALS een behandelbare ziekte kan zijn. Ondanks dat dit medicijn maar voor een zeer kleine groep patiënten is, ben ik blij dat de vergoeding nu goed geregeld is.”

Orphan Drug Access Protocol (ODAP)

Tofersen is in 2024 door de EMA positief beoordeeld en goedgekeurd, de volgende stap was om het middel ook in Nederland goedgekeurd te krijgen zodat het gebruik vergoed wordt. Om dit voor elkaar te krijgen hebben verschillende zorgorganisaties de handen ineengeslagen. Het Amsterdam UMC en UMC Utrecht zijn samen het ODAP-protocol gestart. Dit protocol maakt snelle, maar gecontroleerde toegang mogelijk van veelbelovende geneesmiddelen voor mensen met zeldzame ziekten in Nederland.

Op dit moment worden er al 10 mensen met Tofersen behandeld in het ALS Centrum in het UMC Utrecht, dit loopt nog via een oude procedure die niet wordt vergoed waarbij het UMC Utrecht en de fabrikant van het medicijn de kosten dragen. Vanaf 1 maart wordt de behandeling geregeld en vergoed via het nieuwe protocol, dit geldt ook voor de bestaande behandelingen.

In het persbericht op de website van het Amsterdam UMC staat meer informatie over ODAP.