Deze fase 3-studie onderzoekt de werkzaamheid en veiligheid van het middel FAB122 bij mensen met ALS. De studie is opgezet in opdracht van Ferrer.
Omschrijving
Er wordt gedacht dat oxidatieve stress bijdraagt aan het afsterven van zenuwcellen door ALS. FAB122 is een orale formulering van edaravone, een middel dat kan helpen om oxidatieve stress te voorkomen. Daarom zou edaravone, door de oxidatieve stress te verminderen, de voortgang van ALS kunnen vertragen.
Edaravone is in een paar landen buiten Europa al een goedgekeurd medicijn als het via een injectie wordt toegediend. Bij intraveneuze toediening (via de ader) van Edaravone is aangetoond dat het de ontwikkeling van de ziekte vertraagt. Uit onderzoek bij dieren is gebleken dat wanneer Edaravone oraal wordt toegediend (zoals bij FAB122), het middel het afsterven van zenuwcellen en de lichamelijke achteruitgang afremt.
Doel
Deze fase 3-studie onderzoekt de werkzaamheid en veiligheid van het middel FAB122 bij mensen met ALS.
Studieopzet
ADORE is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie. Dit betekent dat het effect van FAB122 wordt vergeleken met een placebo-behandeling. Onder placebo verstaat men iets dat precies lijkt op het onderzochte geneesmiddel, maar waar geen enkel werkzaam bestanddeel in zit. De deelnemers zullen willekeurig verdeeld worden in de groep die FAB122 krijgt of in de groep die de placebo krijgt. Noch de deelnemer, noch het onderzoeksteam zal te weten komen wie in welke groep zit tot na het einde van de studie.
Zowel de placebo als het middel FAB122 moet dagelijks in water opgelost worden en opgedronken. Het onderzoek zal maximaal 48 weken duren. De deelnemers zullen meermaals de kliniek bezoeken:
Screenings-bezoek
Baseline-bezoek
Week 4
Week 12
Daarna elke 12 weken
Tussen de bezoeken door is er elke maand een telefonische afspraak tot en met week 48.
Deelnamecriteria
De belangrijkste criteria voor mensen met ALS om mee te doen zijn:
Leeftijd tussen 18 en 80 jaar
Diagnose ALS
Uw ziekteduur vanaf de eerste klachten is niet langer dan 24 maanden
SVC gelijk aan 70% of meer tijdens de keuring
Verandering in de ALSFRS-R score tussen 0.35 en 1.5 punt per maand (beide inclusief) in de tijd vanaf de eerste symptomen tot het screeningsbezoek;
Patiënten die riluzol nemen moeten een stabiele dosering bereikt hebben ≥30 dagen voor het screenings-bezoek, en die dosering het hele onderzoek lang aanhouden.
Vrouwelijke deelnemers moeten niet zwanger zijn (of kunnen worden) en geen borstvoeging (kunnen gaan) geven.
Deelnemers kunnen de behandeling met riluzol voortzetten, de hele studie lang.
Het onderzoek streeft ernaar om 300 mensen met ALS in in meerdere Europese landen te includeren. Meerdere TRICALS-centra zullen deelnemen aan dit onderzoek. Momenteel is de studie actief in Nederland, België, Polen, Italië, Duitsland, Spanje, Ierland, het Verenigd Koninkrijk, Frankrijk en Zweden.
