In dit onderzoek wordt onderzocht of het onderzoeksmiddel VHB937 veilig is en de ziekteprogressie vertraagt bij mensen met ALS. Het middel wordt via het infuus toegediend. Dit geneesmiddelenonderzoek is opgezet en wordt uitgevoerd namens Novartis.
VHB937
Gliacellen zijn steuncellen die het zenuwweefsel voeden, beschermen, isoleren, en op hun plek houden en spelen een centrale rol bij een aantal neurologische ziekten. Er wordt verwacht dat VHB937 een effect heeft op de zogenaamde TREM2 cellen/stof, die de functie van gliacellen in stand houdt. Preklinisch (laboratorium) onderzoek geeft aan dat de effecten van VHB937 het ziekteverloop bij neurodegeneratieve aandoeningen, waaronder ALS, kunnen vertragen.
Studieopzet
Deze fase 2 studie wordt gerandomiseerd, dubbelblind, placebo gecontroleerd uitgevoerd bij deelnemers met ALS. Een placebo is een middel dat eruitziet als VHB937, maar geen werkzame ingrediënten bevat. Onderzoekers gebruiken placebo’s om te kijken of het te onderzoeken middel beter werkt of veiliger is.
Dubbelblind betekent dat deelnemers willekeurig (op basis van kans, zoals een munt opgooien) worden toegekend aan of het onderzoeksmiddel VHB937 of de placebo. Noch uzelf noch de dokter weet of u het onderzoeksmiddel of de placebo ontvangt. Er is een kans van 66% (2/3) om VHB937 te ontvangen en 33% kans op de placebo (1/3). Het doel van de dubbelblinde fase is om de effecten van het onderzoeksmiddel (VHB937) te vergelijken met de placebo. Het onderzoeksmiddel of placebo wordt via het infuus toegediend.
In totaal duurt uw deelname aan de studie 56 weken waarbij 11 bezoeken aan het ziekenhuis worden gebracht. De duur van de bezoeken varieert van 2 tot 8 uur. De bezoeken waarbij u alleen de onderzoeksbehandeling krijgt (elke 4 weken) 2 tot 4 uur. Het onderzoek is in verschillende perioden opgebouwd.
De keuringsperiode omvat 4 weken. Tijdens deze periode zal worden gekeken door middel van een aantal onderzoeken of u geschikt bent om deel te nemen aan het onderzoek.
Als u geschikt bent om deel te nemen volgt de dubbel-blinde periode, welke 40 weken duurt. Tijdens deze fase vindt elke 4 weken de behandeling met het onderzoeksmiddel (VHB937 of placebo) plaats. 12 weken na uw laatste dosis vind een bezoek aan het onderzoekscentrum plaats om uw gezondheid te beoordelen.
Als u wilt kunt u na week 40 tijdens de open-label periode voor een langere periode elke 4 weken infusen blijven ontvangen, zonder beperking (tot het tijdstip waarop VHB937 in Nederland beschikbaar wordt of tot het onderzoek wordt beëindigd). In deze fase krijgen alle deelnemers het actieve onderzoeksmiddel, VHB937. De open-label periode duurt 60 weken waarin elke 4 weken een bezoek aan het onderzoekscentrum plaatsvindt.
Kan ik deelnemen aan de studie?
De belangrijkste criteria om deel te kunnen nemen aan deze studie zijn:
U bent 18 jaar of ouder
Gediagnosticeerd met ALS
Het begin van het eerste symptoom dat leidde tot de diagnose ALS was ≤24 maanden op het moment van het eerste bezoek voor deze studie.
Uw longinhoud is minstens 60%
Als u momenteel medicatie voor ALS slikt (riluzol of edaravone), dan heeft u tenminste 30 dagen voor deelname aan deze studie een stabiele dosering.
Aanmelden en meer informatie
De verwachtte start van de studie is in maart 2025. Op dit moment kunt u zich nog niet aanmelden voor deze studie.