Een fase 2-studie om de veiligheid en werkzaamheid van PTC857 te evalueren bij mensen met amyotrofische laterale sclerose (ALS).
Omschrijving
Er zijn aanwijzingen dat oxidatieve stress een rol kan spelen bij zenuwceldood bij ALS. Oxidatieve stress is de opeenhoping van chemicaliën die schadelijk zijn voor cellen en weefsels. PTC857 helpt oxidatieve stress te verminderen en kan daarom nuttig zijn bij de behandeling van ALS.
Doel
In deze klinische fase 2-studie onderzoeken we de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van het onderzoeksgeneesmiddel ”PTC857” bij mensen met amyotrofische laterale sclerose (ALS).
Studieopzet
Deze klinische fase 2-studie is een dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallel gegroepeerde studie. Placebogecontroleerd betekent dat de werkzaamheid van PTC857 wordt vergeleken met een placebo. Een placebo is een medicijn zonder werkzame stof. Deelnemers worden willekeurig toegewezen aan ofwel PTC857 of de placebo.
De totale duur van het onderzoek is ongeveer 172 weken, bestaande uit een screeningsperiode (8 weken), een behandelperiode (24 weken), een optionele langdurige verlengingsperiode (28 weken), een optionele voortgezette langdurige verlengingsperiode na de behandeling (108 weken) en een follow-up periode (4 weken).
Tijdens de behandelingsperiode heeft u 2/3e kans om PTC857 te krijgen. Dit wordt gevolgd door een langdurige verlengingsperiode waarin elke deelnemer het onderzoeksgeneesmiddel (PTC857) krijgt.
Het onderzoeksgeneesmiddel of de placebo moeten twee keer per dag worden ingenomen met water en een maaltijd, bij het ontbijt en bij het avondeten. Tijdens het onderzoek zijn er 11 bezoeken. Dit kunnen telefonische consulten of ziekenhuisbezoeken zijn (dit hangt af van de optionele deelname aan het PKdeelonderzoek).
Als u deelneemt aan de langdurige verlenging, zijn er 6 extra bezoeken. Als u ook deelneemt aan de voortgezette langdurige verlenging na de behandeling, dan zijn er nog eens 10 extra bezoeken. Een bezoek duurt ongeveer 6 tot 8 uur.
Voorwaarden
De belangrijkste criteria om deel te nemen aan deze klinische studie zijn:
U bent tussen de 18 en 80 jaar.
Het begin van het eerste symptoom dat leidde tot de diagnose ALS was ≤24 maanden op het moment van het eerste bezoek voor deze studie.
Uw longfunctie is minimaal 60%.
U bent bereid een ruggenprik te ondergaan.
U gebruikt geen bloedverdunners.
U kunt de medicatie doorslikken U hebt geen borstkanker gehad.
Opmerking: deze lijst is niet volledig, maar dit zijn de belangrijkste criteria.
Tijdens deelname aan de studie mag u de behandeling met Riluzol voortzetten.
