In de DAZALS-studie worden eventuele bijwerkingen en effectiviteit van het middel dazucorilant onderzocht.
Omschrijving
Deel 1 van het onderzoek
In dit onderzoek wordt een experimenteel geneesmiddel met de naam dazucorilant (ook CORT113176 genoemd) onderzocht bij mensen met ALS om na te gaan hoe veilig dazucorilant is (bijwerkingen) en om vast te stellen of dazucorilant het verergeren van de ziekte kan vertragen. De effecten van dazucorilant worden vergeleken met de effecten van een placebo. De opdrachtgever van dit onderzoek is Corcept Therapeutics.
Bij mensen met ALS is gemeld dat het cortisolgehalte (een stresshormoon) niet in balans is. Langdurige blootstelling aan een hoog cortisolgehalte kan ontstekingen in het zenuwstelsel verergeren. Dazucorilant is een kleine molecule die de activiteit van cortisol regelt, waardoor de neurotoxische effecten van langdurige blootstelling aan cortisol mogelijk kunnen worden verlaagd. Dit kan het verlies van lichaamsfuncties en de voortgang van de ziekte mogelijk vertragen.
Deel 2 van het onderzoek
Dit onderzoek wordt uitgevoerd om na te gaan hoe veilig (bijwerkingen) dazucorilant is en om te zien hoe goed mensen dazucorilant verdragen wanneer de dosis geleidelijk wordt verhoogd bij mensen met ALS. Het onderzoek test ook de effecten van dazucorilant op uw algemeen lichamelijk functioneren, veiligheid en welzijn.
Doel
Deel 1:
In dit onderzoek wordt onderzocht hoe veilig dazucorilant is (bijwerkingen) bij mensen met ALS. Daarnaast wordt onderzocht of het middel het verergeren van de ziekte kan vertragen.
Deel 2:
Uit de beschikbare resultaten van mensen met ALS bleek de dosis van 300 mg dazucorilant het beste te werken, maar sommige deelnemers die deze dosis innamen kregen buikpijn die voldoende erg was dat ze stopten met de inname van het onderzoeksmiddel. In dit onderzoek willen we bekijken of beginnen met een lagere dosis van het onderzoeksmiddel en de dosis geleidelijk aan verhogen, buikpijn kan helpen verminderen en ervoor kan zorgen dat deelnemers het onderzoeksmiddel langer blijven gebruiken.
Studieopzet
Deel 1:
DAZALS is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 2-onderzoek. Dit betekent dat de werkzaamheid van dazucorilant wordt vergeleken met een placebo. De placebo ziet er precies hetzelfde uit als dazucorilant, maar bevat geen werkzaam geneesmiddel. Deelnemers krijgen op willekeurige wijze de placebo of dazucorilant toegewezen. U heeft een tweederde (2/3) kans dat u dazucorilant krijgt. U, de onderzoeksarts en het onderzoekspersoneel komen niet te weten welke behandeling u krijgt.
Tijdens het onderzoek zijn er tien onderzoeksbezoeken in een periode van 28 weken. Zeven bezoeken vinden plaats in het onderzoekscentrum en drie bezoeken zijn telefoongesprekken. Tijdens het laatste bezoek in week 24 kunt u ervoor kiezen door te gaan met dazucorilant als onderdeel van een zogenaamde open-label onderzoeksperiode. U gaat dan maximaal 140 weken door met de bezoeken aan het onderzoekscentrum en de telefoongesprekken. Als u niet mee wilt doen of als u niet geschikt bent om mee te doen aan de open-label verlenging, vragen we u om nog maximaal 132 weken door te gaan met telefoongesprekken voor het onderzoek.
Het onderzoeksmiddel (dit verwijst zowel naar dazucorilant als de placebo) is een softgelcapsule verpakt in een doordrukstrip. De onderzoeksmedicatie (vier capsules in totaal) moet eenmaal daags rond hetzelfde tijdstip via de mond worden ingenomen met eten en met 240 ml water.
Deel 2:
Als u meedoet, krijgt u eenmaal daags dazucorilant en wordt uw dosis verhoogd op basis van hoe goed u het onderzoeksmiddel kunt verdragen. U, uw onderzoeksarts en het onderzoekspersoneel weten allemaal dat u dazucorilant krijgt. In dit (deel van het) onderzoek wordt geen placebo gebruikt.
Deelnamecriteria
De hoofdcriteria voor deelname aan dit onderzoek zijn:
U heeft de diagnose ALS gekregen.
U bent in staat om capsules door te slikken.
Als u een goedgekeurde behandeling voor ALS krijgt, moet u een stabiele dosis van die behandeling gebruiken voordat u mee gaat doen aan dit onderzoek.
De inclusieperiode van deze studie is gesloten. Er kunnen geen nieuwe mensen meer deelnemen aan deze studie.
