De PHOENIX-studie onderzoekt de veiligheid en werkzaamheid van het nieuwe geneesmiddel AMX0035, dat bestaat uit twee middelen: natriumfenylbutyraat en taurursodiol.
Omschrijving
De PHOENIX-studie is opgezet in opdracht van het farmaceutische bedrijf Amylyx Pharmaceuticals Inc. In de studie onderzoeken we de veiligheid en werkzaamheid van het nieuwe geneesmiddel ‘AMX0035’ voor de behandeling van ALS. AMX0035 is een combinatie van twee middelen: natriumfenylbutyraat en taurursodiol (TUDCA). De vermoedelijke werking van het middel berust op de remming van het afsterven van zenuwcellen.
Doel
In de studie onderzoeken we de veiligheid en werkzaamheid van het nieuwe geneesmiddel ‘AMX0035’ voor de behandeling van ALS.
Studieopzet
Deze fase 3-studie is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek. Dit betekent dat we de werking van AMX0035 vergelijken met de werking van een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’.
Zowel AMX0035 als de placebo moeten gedurende 48 weken dagelijks oraal (via de mond) ingenomen worden. Het onderzoeksmiddel en placebo worden geleverd in een zakje en moeten worden opgelost in een kopje water. Deelnemers krijgen willekeurig óf de placebo behandeling óf een behandeling met AMX0035 toegewezen. U heeft 60% kans om AMX0035 te ontvangen en 40% kans om een placebo te ontvangen. De deelnemer en het onderzoeksteam weten niet welke behandeling de deelnemer krijgt.
Gedurende de periode van 1 jaar brengt u ongeveer zes keer een bezoek aan het onderzoekscentrum voor onderzoeken en wordt er ongeveer dertien keer telefonisch of via beeldbellen contact met u opgenomen. Er kan ook een telefonisch vervolggesprek plaatsvinden na uw laatste ziekenhuisbezoek (week 48).
Deelnamecriteria
Voor dit onderzoek zijn 600 deelnemers uit verschillende landen nodig. In Nederland kunnen naar verwachting vijftien tot twintig mensen met ALS meedoen.
De belangrijkste criteria om deel te kunnen nemen aan deze studie zijn als volgt:
De ziekteduur vanaf de eerste klachten is niet langer dan 24 maanden.
Uw longfunctie is minimaal 55%, zonder gebruik van beademing.
U mag niet zwanger zijn of borstvoeding geven tijdens de gehele duur van het onderzoek.
Als u een diafragma pacing heeft of overweegt te nemen tijdens de studie, kunt u niet deelnemen.
Bij riluzolgebruik: een stabiele dosis van ≥30 dagen voorafgaand aan deelname.
Uw behandeling met riluzol kunt u tijdens de gehele duur van het onderzoek blijven voortzetten.
