PRO-101

Beschrijving

In deze studie wordt de veiligheid van het nieuwe middel prosetin op de behandeling van ALS onderzocht. Daarnaast wordt gekeken hoeveel van het middel in uw bloed terecht komt na het nemen van verschillende dosissen van prosetin. Dit doen we om te kijken hoe het middel zich verspreidt en gedraagt in het lichaam. Deze studie is ontwikkeld en wordt uitgevoerd namens ProJenX inc.

Prosetin

Het onderzoeksmiddel prosetin is een krachtig en selectief klein molecule remmer (MAP4K) dat in vitro heeft laten zien dat het de overleving van motor neuronen kan verbeteren. Er wordt verwacht dat het de functie van zenuwcellen in stand houdt bij mensen met ALS. Prosetin is een onderzoeksmiddel dat ontwikkeld wordt om ALS mogelijk te behandelen.

Studieopzet

Dit onderzoek is een fase 1-studie. Het hoofddoel van een fase 1-studie is om te onderzoeken of het middel veilig is. Dit onderzoek bestaat uit vier onderdelen (A, B, C en D). Delen A en B, die worden uitgevoerd met gezonde deelnemers, is afgerond. Delen C en D worden uitgevoerd met ALS-patiënten.

Deel C wordt gerandomiseerd, dubbelblind en placebo gecontroleerd uitgevoerd. Een placebo is een middel dat eruitziet als prosetin, maar geen werkzame ingrediënten bevat. Onderzoekers gebruiken placebo’s om te kijken of het te onderzoeken middel beter werkt of veiliger is. Dubbelblind betekent dat deelnemers willekeurig (op basis van kans, zoals een munt opgooien) worden toegekend aan of het onderzoeksmiddel prosetin of de placebo. Noch uzelf noch de dokter weet of u het onderzoeksmiddel of de placebo ontvangt. Er is een kans van 75% (3-4) om prosetin te ontvangen en 25% kans op de placebo (1-4). Het doel van de dubbelblinde fase is om de effecten van het onderzoeksmiddel (prosetin) te vergelijken met de placebo.

Zowel het onderzoeksmiddel als het placebo zijn vloeistoffen die eenmaal daags ingenomen zou moeten worden.

Voor deel C bedraagt uw totale studieduur maximaal 56 dagen, met daarin maximaal 7 bezoeken aan het ziekenhuis. Tijdens de doseringsperiode neemt u het onderzoeksmiddel voor 14 dagen in. De meeste ziekenhuisbezoeken variëren in duur van 1 uur tot ongeveer 8,5 uur. Echter, het ziekenhuisbezoek waarin u voor het eerst het onderzoeksmiddel ontvangt, duurt ongeveer 25 uur. Hier zit een overnachting bij inbegrepen.

Deel D wordt open-label uitgevoerd en is alleen beschikbaar als u deel C afrondt. Open-label betekent dat niemand een placebo krijgt, dus u krijgt in dit deel van het onderzoek prosetin. Voor deel D bedraagt uw totale studieduur maximaal 54 weken, oftewel iets meer dan een jaar, waarin er 17 bezoeken aan het ziekenhuis plaatsvinden. Tijdens de doseringsperiode gebruikt u het medicijn gedurende 1 jaar. De meeste bezoeken variëren in duur van 1 uur tot enkele uren, maar het bezoek waarbij u voor het eerst een open-label onderzoeksmiddel krijgt, duurt ongeveer 8,5 uur.

Deelnamecriteria

De belangrijkste criteria om deel te kunnen nemen aan dit onderzoek zijn:

• U bent ouder dan 18 jaar
• Gediagnosticeerd met ALS
• Uw longinhoud is meer dan 50%
• U bent in staat om medicijnen door te slikken
• Als u momenteel medicatie voor ALS slikt (riluzol of edaravone), dan heeft u tenminste 30 dagen voor deelname aan deze studie een stabiele dosering.
• U heeft 30 dagen voordat u de eerste dosis van het onderzoeksmiddel ontvangt niet deelgenomen aan een andere medicijnstudie.
• U bent in staat om lange studievisites af te leggen in het ALS Centrum.

Let op, dit is niet de volledige lijst, maar dit zijn de belangrijkste criteria.