ANQUR (QRL-201)

Open voor deelname
QurAlis Corporation
Fase 1
51%
64 weken
Medicijnstudies
Begeleid door:
Sandra Numan-Ruberg
Onderzoeksverpleegkundige
ANQUR (NCT05633459) is een klinische fase 1-studie waarin de veiligheid en verdraagbaarheid van verschillende oplopende doses van het onderzoeksgeneesmiddel, ''QRL-201'' wordt onderzocht bij mensen met ALS. Deze studie wordt gesponsord door QurAlis Corporation.

QRL-201 is een antisense oligonucleotide (ASO). ASO’s zijn kleine stukjes synthetisch DNA of RNA die gebruikt worden om de activiteit van eiwitten te veranderen; ze zouden dan een effect kunnen hebben op slecht functionerende biologische processen die een ziekte veroorzaken.

Er is aangetoond dat veel ALS-patiënten een verkort (verkeerd gesplitst) STATHMIN-2 (STMN2)-eiwit hebben in bepaalde zenuwcellen. Hierdoor kan dit eiwit zijn functie in het lichaam niet vervullen. QRL-201 wordt onderzocht om deze verkeerde splitsing te corrigeren en het STMN2-eiwit zijn normale lengte terug te geven, waardoor het zijn functie weer kan uitoefenen.

Studieopzet

Deze klinische fase 1-studie ANQUR is een dubbelblinde, placebogecontroleerde studie. Placebogecontroleerd betekent dat de werkzaamheid van QRL-201 wordt vergeleken met een placebo. Een placebo is een medicijn zonder werkzame stof. Deelnemers worden willekeurig toegewezen aan ofwel QRL-201 of de placebo.

De totale duur van het onderzoek is ongeveer 64 weken, bestaande uit een screeningsperiode (4 weken), een behandelperiode (12 weken) en een follow-up periode (48 weken).

In dit onderzoek werd de hoeveelheid onderzoeksmiddel (dosis) beetje bij beetje verhoogd in de eerste twee groepen mensen. Dit werd gedaan totdat de hoogste dosis werd gevonden die geen schadelijke bijwerkingen veroorzaakt. Nadat de hoogste dosis is vastgesteld, zullen ongeveer 16 deelnemers met C9orf72-ALS en ongeveer 32 deelnemers met sporadische ALS worden opgenomen in de studie.

Tijdens de behandelingsperiode hebben onderzoeksdeelnemers 75% kans om QRL-201 te krijgen en 25% kans op het krijgen van een placebo.

Het onderzoeksmiddel wordt intrathecaal toegediend, ook wel betekend als via een ruggenprik. Deelnemers krijgt het onderzoeksmiddel of placebo vijf keer toegediend tijdens het onderzoek.

Tijdens het onderzoek zijn er 27 bezoeken. Dit kunnen telefonische consulten of ziekenhuisbezoeken zijn. Een bezoek duurt ongeveer twee tot acht uur. Na de eerste dosis ondergaan klinische onderzoeksdeelnemers een 24-uurs veiligheidscontrole ter plaatse. Dit betekent dat onderzoeksdeelnemers na de eerste dosis ten minste 24 uur in het ziekenhuis moet blijven. U kunt erop rekenen dat gedurende deze studie de hoogste standaard voor patiëntveiligheid en zorg worden gehandhaafd.

Studiedeelname

De belangrijkste geschiktheidscriteria om deel te nemen aan de klinische ANQUR-studie zijn:

  • U bent tussen de 18 en 80 jaar
  • Het begin van het eerste symptoom dat leidde tot de diagnose ALS was ≤24 maanden op het moment van het eerste bezoek voor deze studie
  • Uw longfunctie is minimaal 51%
  • U bent bereid een ruggenprik te ondergaan
  • U gebruikt geen bloedverdunners

Opmerking: deze lijst is niet volledig, maar dit zijn de belangrijkste geschiktheidscriteria.

Gedurende de klinische studie mogen deelnemers de behandeling met riluzole voortzetten.

Aanmelden en meer informatie

Lees aandachtig de patiënten informatie (bijgevoegd bij deze brief) en bespreek de studie met uw arts, evenals met uw vrienden en familie indien van toepassing. Als u geïnteresseerd bent in de klinische ANQUR-studie en voldoet aan de inclusiecriteria, kunt u contact met ons opnemen door een e-mail te sturen naar trialals@umcutrecht.nl. Vermeld hierbij uw naam, geboortedatum, telefoonnummer en de naam van deze studie (ANQUR trial).