reALiSe-onderzoek

ARGX-119

ARGX-119 is een antilichaam (eiwit) dat zich bindt aan een ander eiwit (MuSK) dat op spiercellen aanwezig is. MuSK helpt ervoor te zorgen dat signalen van zenuwcellen ontvangen worden, en dat zenuwen en spieren met elkaar in verbinding blijven staan. Bij sommige ziekten die de aansturing van spieren aantasten, zoals ALS, raken de verbindingen tussen zenuw- en spiercellen verstoord. Als dat gebeurt, ontvangen de spiercellen niet meer alle signalen van de zenuwcellen. Dit kan zwakte en vermoeidheid veroorzaken. Mogelijk helpt ARGX-119 om de verbindingen tussen zenuwen en spieren te bewaren en de signaaloverdracht tussen zenuwen en spieren te verbeteren. Dit zou de spierkracht kunnen verbeteren en vermoeidheid kunnen verminderen.

ARGX-119 wordt toegediend via een infuus in een ader.

Onderzoeksopzet

reALiSe is een zogeheten dubbelblind, gerandomiseerd en placebogecontroleerd onderzoek.

Dit onderzoek is een fase 2a studie. In een fase 2 studie staat de werkzaamheid van het onderzoeksmiddel centraal. Daarnaast wordt er verder onderzoek gedaan naar de veiligheid. De toevoeging ‘a’ geeft aan dat de onderzoek wordt uitgevoerd met een relatief klein aantal patiënten.

Bij dit onderzoek zijn er twee groepen deelnemers. De ene groep krijgt het middel dat onderzocht wordt, en de andere groep krijgt een placebo. De placebo is een product dat er hetzelfde uitziet als ARGX-119 maar niet actief is (geen werkzame stof bevat). Bij het onderzoek worden drie verschillende dosissen van het middel getest. Zo kan namelijk worden vastgesteld welke sterkte van het middel het best werkt en het best verdragen wordt.

Een computersysteem bepaalt op basis van toeval of een deelnemer ARGX-119 krijgt of de placebo (dit wordt ‘randomiseren’ genoemd). Als u meedoet met het onderzoek, heeft u een kans van 1 op 4 om de placebo te krijgen, en een kans van 3 op 4 om ARGX-119 te krijgen. Als u ARGX-119 krijgt, krijgt u 1 van de 3 mogelijke dosissen.

‘Dubbelblind’ wil zeggen dat u, de onderzoeker en het onderzoekspersoneel geen van allen weten welke behandeling u krijgt. Meedoen aan het onderzoek duurt maximaal ongeveer 2 jaar. Het onderzoek is verdeeld over verschillende perioden:

Screening: tijdens de screeningsperiode wordt gecontroleerd of u geschikt bent voor deelname aan het onderzoek.

Dubbelblinde behandelperiode: als blijkt dat u geschikt bent voor deelname, gaat u na de screening door naar de dubbelblinde behandelperiode. Tijdens deze periode krijgt u ofwel de placebo, ofwel een van de drie dosissen ARGX-119, zoals hierboven beschreven is. Tijdens de eerste 4 weken van de dubbelblinde behandelperiode krijgt u eens per 2 weken het onderzoeksmiddel (ARGX-119 of de placebo) toegediend. Daarna krijgt u tijdens de rest van de dubbelblinde behandelperiode ongeveer eens per 4 weken uw onderzoeksmiddel toegediend.

Verlengingsperiode met actieve behandeling: na de dubbelblinde behandelperiode gaan alle deelnemers door naar de verlengingsperiode met actieve behandeling. Tijdens deze verlengingsperiode met actieve behandeling krijgen alle deelnemers een vaste dosis ARGX-119. Deelnemers die tijdens de dubbelblinde behandelperiode al ARGX-119 gekregen hadden, krijgen eerst tijdens een korte periode van 4 weken de placebo en gaan daarna door met ARGX-119.

Periode voor veiligheidsopvolging: na de verlengingsperiode volgt er een periode voor veiligheidsopvolging, waarin de gezondheid van de deelnemers in de gaten wordt gehouden. Deelnemers krijgen tijdens deze periode geen onderzoeksmiddel meer.

Als u meedoet, vinden er minimaal 35 bezoeken plaats. Bestaande uit bezoeken aan het UMC Utrecht, huisbezoeken, en beeldbelafspraken.

Bij een bezoek aan het UMC Utrecht bent u ongeveer 1,5 tot 7 uur in het aanwezig, afhankelijk van om welk bezoek het gaat.

MScan – elektrofysiologische beoordeling

Tijdens het onderzoek ondergaan de deelnemers een elektrofysiologische spierscan (MScan). De MScan is een elektrofysiologische meetmethode waarmee de reactie van uw spieren (uw spierrespons) gemeten wordt nadat de spieren zijn gestimuleerd. Bij de elektrofysiologische test worden met kleine elektrische schokjes verschillende spieren geactiveerd. Dit is een zogeheten niet-invasieve procedure. Dit betekent dat hiervoor niets door of onder de huid of in een lichaamsopening ingebracht hoeft te worden. De elektrofysiologische test wordt altijd uitgevoerd door een daartoe bevoegde professional. In het volgende filmpje kunt u zien hoe deze test in zijn werk gaat.

Kan ik meedoen aan het onderzoek?

De belangrijkste voorwaarden voor deelname aan dit onderzoek zijn als volgt:

• U moet tussen de 18 en 80 jaar oud zijn
• Bij u moet ALS zijn vastgesteld
• Uw longfunctie is minimaal 60%
• Als u gebruik maakt van niet-invasieve beademing, dan is dat niet meer dan 10 uur per dag.
• U maakt geen gebruik van een tracheostomie voor beademingsondersteuning.

Let op: er gelden ook nog andere voorwaarden, maar de voorwaarden hierboven zijn de belangrijkste.

Registratie en meer informatie

Het is de bedoeling dat er aan dit onderzoek 60 patiënten meedoen uit een aantal Europese landen en Canada. Het onderzoek wordt momenteel uitgevoerd in Canada, Nederland, België, Frankrijk, Denemarken en Zweden.

Heeft u interesse in deelname aan het reALiSe-onderzoek en wilt u weten of u aan de belangrijkste voorwaarden van dit onderzoek voldoet? Neem dan contact op met het TRICALS-centrum dat hieronder staat (klik op ‘lees meer’ voor de contactgegevens). Als u per e-mail contact opneemt met het TRICALS-centrum, vermeld dan uw voor- en achternaam, uw geboortedatum, en de datum waarop u voor het eerst symptomen kreeg. Het centrum kan u meer informatie geven en eventuele vragen beantwoorden. Heeft u moeite om contact te krijgen met het centrum? Dan kunt u ook rechtstreeks contact opnemen met het TRICALS-team, op info@tricals.org. Het team kan u dan verder helpen. Meer informatie over dit onderzoek kunt u vinden op https://clinicaltrials.gov/study/NCT06441682?intr=ARGX-119%20&rank=1.