De PIONEER-ALS studie is een fase 1-2 studie gesponsord door VectorY Therapeutics B.V. De studie onderzoekt de veiligheid en verdraagzaamheid van het middel VTx-002, maar ook of het middel mogelijk een behandeling zou kunnen vormen voor ALS. VTx-002 is een gentherapie die gericht is op het verminderen van TDP-43 pathologie, dat bij 97% van de mensen met ALS voorkomt. De behandeling bestaat uit een eenmalige injectie, waarbij het middel direct in het hersenvocht wordt ingespoten, zodat het in het centrale zenuwstelsel zijn werk kan doen.

De behandeling van de eerste Europese deelnemer van het onderzoek vond plaats in het ALS Centrum in het UMC Utrecht, onder coördinatie van Leonard van den Berg, hoofdonderzoeker van de studie in Nederland en Tommy Bunte, teamlead van het klinische trial team van het ALS Centrum. De toediening vond plaats onder volledige verdoving en werd uitgevoerd door gespecialiseerde interventieradiologen onder begeleiding van een Amerikaanse specialist, die de handeling in Amerika al twee keer eerder heeft uitgevoerd voor deze studie.

“Op dit moment is ALS nog steeds een onbehandelbare dodelijke ziekte.” vertelt Olga Uspenskaya-Cadoz M.D., Ph.D., Hoofd medical officer van VectorY, “De PIONEER-ALS studie is de eerste studie die zich therapeutisch richt op het aanpakken van TDP-43 pathologie in ALS. Deze eerste Europese dosering van de PIONEER-studie is een belangrijke gebeurtenis in VectorY’s zoektocht naar een verandering van het ALS-onderzoekslandschap met een nieuwe ziekte-veranderende aanpak. Het is voor VectorY daarnaast extra bijzonder dat de eerste Europese patiënt in Nederland wordt gedoseerd. VectorY is namelijk een van origine Nederlandse bedrijf en het middel VTx-002 is in Nederland bedacht.”

“Dit is de eerste klinische studie waarbij de TDP-43 pathologie van ALS direct aangepakt wordt. Het is bijzonder dat deze techniek nu voor het eerst gebruikt wordt in een klinische studie naar ALS.” vertelt coördinerend onderzoeker van Nederland, Leonard van den Berg, neuroloog en coördinator van het ALS Centrum in het UMC Utrecht. “De dosering van de eerste Europese ALS-patient in deze studie is daarmee een bijzondere mijlpaal, voor deze studie, maar ook voor het ALS-onderzoek in het algemeen. Ik ben trots op het team van het UMC Utrecht en het ALS Centrum, voor het mede mogelijk maken van dit belangrijke moment.”

Meer over de PIONEER-ALS studie

De PIONEER-ALS is een fase 1-2 studie, die voornamelijk kijkt naar de veiligheid en verdraagzaamheid van het middel VTx-002. Daarnaast wordt ook gekeken of het onderzoeksmiddel de verergering van ALS kan voorkomen en welke dosis geschikt is voor toekomstige klinische studies. VTx-002 is een gentherapie ontwikkeld om de TDP-43 pathologie op te ruimen. In bijna alle gevallen van ALS (ongeveer 97%) bevindt TDP-43 zich op de verkeerde plek in de zenuwcellen, waar het giftige klonten vormt. Deze giftige klonten dragen bij aan de dood van zenuwcellen en veroorzaken zo de symptomen van ALS. Verwacht wordt dat het onderzoeksmiddel het lichaam stimuleert om een beschermend eiwit aan te maken dat kan binden aan het ontregelde TDP-43 eiwit, waardoor de zenuwcellen weer gezond kunnen functioneren. Doordat het middel direct in het hersenvocht net onder de hersenen wordt ingespoten, is het middel direct vlak bij het doeleiwit TDP-43 in het centrale zenuwstelsel.