For industry partners

GoALS: een ambitieus masterplan

Om een doorbraak in de behandeling van ALS te versnellen, hebben de ALS
Patiëntenvereniging, Stichting ALS Nederland en het ALS Centrum (UMC Utrecht) hun krachten gebundeld. Zij hebben samen het ambitieuze masterplan GoALS ontwikkeld. Dit meerjarig onderzoeksprogramma met grootse plannen waaraan ruim 120 onderzoekers meewerken, is volledig gericht op het versnellen van de ontwikkeling van therapieën voor ALS.

GoALS maakt gebruik van een geïntegreerde aanpak die uniek is qua schaal. Drie grote onderzoeksgroepen van het ALS Centrum kunnen dankzij GoALS hun gezamenlijke plannen uitvoeren, om zo samen te werken aan het grote doel: een doorbraak in de genezing van ALS. Samen vormen de onderzoeksgroepen een zogenaamd platform voor de ontwikkeling van een nieuwe behandeling: vanaf het ontdekken van nieuwe ALS-specifieke genmutaties tot ALS-patiëntmodellen gekweekt uit menselijke cellen tot klinische studies. Al het onderzoek vindt plaats onder één dak.

Voor GoALS is de financieringsstructuur zo aangepast, dat onderzoekers sneller kunnen voortbouwen op veelbelovende resultaten en nog gemakkelijker interdisciplinair kunnen samenwerken. In plaats van individuele projectaanvragen, maakt GoALS het mogelijk om het grote meerjarenplan uit te voeren, met een lange termijnvisie. Bovendien, kan het onderzoeksgeld op deze manier veel flexibeler worden ingezet: geld wordt gebruikt voor onderzoek waar het het meest urgent is. Daarnaast werkt GoALS samen met het farma en bio-tech via cofinanciering en strategische samenwerkingen, zodat de meest veelbelovende behandelingen voor ALS zo efficiënt mogelijk de stap maken van onderzoek naar toepassing in de praktijk.

GoALS is uniek voor het ALS-onderzoek wereldwijd, en het onderscheid zich in:

• Meer samenhang: omdat onderzoekers van de verschillende onderzoekslijnen samen plannen maken en samen verantwoording afleggen over wat ze doen binnen GoALS, is er veel meer samenhang tussen de onderzoeken en wordt er meer samengewerkt.
• Meer continuïteit, door de doorlopende subsidiestroom en is er een mogelijkheid om personeel over langere tijd te kunnen inzetten en essentieel onderzoeken te laten vervolgen.
• Meer effectiviteit, door verbeterde en vooral snellere samenwerking met de farmaceutische industrie, zullen de bevindingen uit het onderzoek sneller hun weg vinden naar een therapie voor mensen met ALS, PSMA en PLS.

Hoewel een doorbraak in het onderzoek nooit te voorspellen is, zijn wij ervan overtuigd dat de gestructureerde aanpak van het GoALS programma, het onvermijdelijk maakt dat grote doorbraken sneller zullen worden bereikt dan anders – wat uiteindelijk in het belang is van mensen die getroffen zijn door ALS, PSMA en PLS.

De mensen achter GoALS

Bekijk de biografiëen

Onderzoekspijlers

Veel onderzoeken die lopen binnen het ALS Centrum vallen onder GoALS. Het GoALS onderzoeksprogramma vormt een zogenaamd platform voor de ontwikkeling van een nieuwe behandeling. Binnen GoALS kunnen de onderzoekers vanuit de verschillende achtergronden (genetica-, ziektemodellen- en klinische onderzoek) veel intensiever met elkaar samen werken, om zo een doorbraak in het onderzoek te versnellen. Ten grondslag aan de drie onderzoekspijlers ligt de biobank en de database. Al het onderzoek vindt plaats onder één dak – op het ALS Centrum op het UMC Utrecht. Het GoALS programma bestaat uit drie onderzoekspijlers en de biobank.

• Genetica

  verbeteren van de ontdekkingsfase – met de komst van meer en meer gen-gerichte therapieën, wordt het belangrijker dan ooit om de genetische basis van ALS beter te begrijpen. Om vervolgens mensen met ALS en hun familieleden op individuele basis te kunnen behandelen en voor te lichten over hun risico om ALS te krijgen. Slechts vijftien procent van de genetische basis van ALS is bekend, dat betekent ook dat er nog veel genetische informatie uit te zoeken is.
  Meer informatie

• Ziektemodellen

  verbeteren van de pre-klinische fase – Kenmerkend bij medicijnstudies is dat veel studies geen effect laten zien en dus mislukken. Dit gebeurt soms pas in de laatste fase van medicijnontwikkeling (grootschalige fase 3 studies). Bij ALS is dit niet anders. Om dit probleem aan te pakken zijn nieuwe experimentele modellen nodig die gebruik maken van patiëntcellen in het laboratorium. Deze maken het mogelijk om per patiënt (of per kleine patiëntengroep) te onderzoeken hoe ALS ontstaat en welke medicatie mogelijk efficiënt kan zijn. Een soort pre-screening waardoor minder mensen blootgesteld hoeven te worden aan deelname aan een negatieve medicijnstudie.
  Meer informatie

• Klinische studies

  verbeteren van de klinische fase – het onderzoeken van potentiële nieuwe geneesmiddelen in medicijnstudies bij mensen met ALS is een belangrijk doel van deze onderzoekspijler. Onderdeel hiervan is ook de (verschillende) presentatie van ALS, PSMA en PLS bij grote groepen mensen vast te leggen in een Nationale ALS Database (vanaf 2006). Hierbij wordt gekeken naar een grote set aan ziekte-kenmerken (snelheid van progressie, leeftijd, familiegeschiedenis, gewicht, etc) en leefgewoonten (sport, dieet, etc) en blootstelling aan omgevingsfactoren (beroep, pesticiden, etc.). Om goed en zo snel mogelijk resultaten te krijgen, is het belangrijk om de beste en meest geavanceerde onderzoeksmethoden te gebruiken en om een zo compleet mogelijk beeld te krijgen van het ziektebeloop vast te leggen (o.a. neurofysiologie, beeldvormingstechnieken).
  Meer informatie

• Biobank en database

  ten grondslag aan de drie workstreams ligt het verzamelen van (medische) gegevens, lichaamsmateriaal en studiemetingen van grote groepen mensen met ALS, PSMA, PLS, controles en familieleden. Het Biobank & Database team bestaat uit een toegewijde groep onderzoeksmedewerkers die administratie, logistiek, metingen en tests voor de biobank en observationele studies uitvoeren. Dit team legt het eerste contact voor deelname aan onderzoek al voor de diagnose. Zij is op de dag van diagnose aanwezig op de poli voor toelichting en vragen van patiënten over deelname aan de NMZ Biobank. Toestemming en contactgegevens worden vastgelegd in een database. Dit legt de basis voor het verzamelen van verdere gegevens. Vertrouwen en zorgvuldigheid is hierbij van groot belang voor de patiënten om tijdens hun ziekte verder deel te nemen aan verschillende onderzoeken.
  Meer informatie