De mensen achter GoALS

Het GoALS-programma wordt geleid door de GoALS stuurgroep, bestaande uit de voorzitter van de ALS patiëntenvereniging, de directeur van Stichting ALS Nederland en de coördinator van ALS Centrum Nederland. Samen met de GoALS-programmamanager komen zij tweewekelijks bijeen om alle lopende zaken te coördineren. Elk half jaar wordt de voortgang geëvalueerd door de Scientific Review Board (SRG) (met leden uit de internationale ALS onderzoekswereld) en de Patient Board (PB). Zeer recent is het GoALS valorisatieteam gestart. Zij werken er hard aan om de samenwerkingen met biotech- en farmaceutische bedrijven te optimaliseren en uit te breiden. Het GoALS-communicatieteam zorgt ervoor dat de communicatie naar de buitenwereld effectief en transparant verloopt.

Limore Noach is sinds begin 2023 directeur van Stichting ALS Nederland. Ze startte haar loopbaan, na haar studie rechten in Amsterdam en New York, bij ING. Daarna maakte ze de overstap naar de non-profit sector. Ze was business development manager bij UNICEF en directeur van stichting Life Terra. Van 2013 tot 2020 stond ze aan het hoofd van Fight cancer.

Age Veenstra is voorzitter van de ALS Patiëntenvereniging sinds zomer 2024. Hij was tot zijn pensionering werkzaam in het management bij verschillende gemeenten op het snijvlak van politiek, bestuur en samenleving. Een jaar nadat hij zijn vrouw verloor aan ALS is hij voorzitter geworden van de ALS Patiëntenvereniging.

Leonard van den Berg is hoogleraar Experimentele Neurologie en verbonden aan het UMC Utrecht. Hij is oprichter en coördinator van het ALS Centrum en stimuleert internationale samenwerking door zijn rol in het ‘European Network to Cure ALS’ (ENCALS). Daarnaast is hij een van de initiatiefnemers van het wereldwijde genetica onderzoek Project MinE. In 2019 richtte hij TRICALS op waarmee hij onderzoekers, patiënten en farmaceutische bedrijven samenbrengt om klinische trials efficiënter en toegankelijker te maken.

Eus (Eugène) van Leeuwen heeft een achtergrond als verpleegkundige/docent. Vervolgens werkte hij in de farmaceutische industrie, en later de medische hulpmiddelen. In 2021 stopte hij met werken om de zorg voor zijn vrouw op zich te nemen (zij kreeg in 2020 de diagnose ALS). Eus is board member Cure bij de ALS Patiëntenvereniging, om op basis van zijn kennis en ervaring een bijdrage te kunnen leveren aan de ontwikkeling van nieuwe behandelingen en een snelle toegang voor de patiënt. Met deze inzet participeert hij ook in de Patient Board van GoALS.

Louise Gunning-Schepers is werkzaam geweest in de universitaire wereld, eerst als epidemioloog in het medisch onderzoek en daarna als bestuurder. Begin 2022 kreeg zij de (voorlopige) diagnose PLS. Zij hoopt via de PAR en de Patient Board van GoALS haar steentje bij te kunnen dragen om van ALS, PSMA en PLS een behandelbare ziekte te maken.

Vincent de Schepper is tijdens zijn opleiding tot huisarts ook als ondernemer begonnen, waarna hij na het starten van een bedrijf zich volledige richtte op het ondernemerschap en als docent Digitale Transformatie in de Gezondheidszorg verbonden is aan Nyenrode. In 2021 kreeg hij de diagnose ALS. Op verschillende manieren probeert Vincent zijn kennis en ervaring ten goede in te zetten. Daarnaast is hij lid van de Patiënten Adviesraad van het Academisch Ziekenhuis in Nijmegen.

Marieke Bakker is afgestudeerd als arts in Utrecht. Zij heeft daarna de specialisatie tot huisarts gedaan, maar vanwege de ziekte ALS heeft zij die niet af kunnen maken. Bij de PAR en de Patient Board van GoALS combineert zij haar kennis en ervaring als arts met haar eigen ervaring en wensen als patiënt. Ze wil graag opkomen voor patiënten die dat zelf niet meer kunnen en zij heeft er vertrouwen in dat we samen de zorg kunnen verbeteren en uiteindelijk een behandeling kunnen vinden voor ALS.

Marcel Didden studeerde elektrische energietechniek aan RWTH Aken in Duitsland en behaalde zijn PhD in Leuven, België. Hij werkt sindsdien in innovatie en business development van energiebedrijf ENGIE in België en Nederland. Sinds 2019 heeft hij diagnose ALS. Hij wil zijn kennis en ervaring op het gebied van projectmanagement bij innovatieve processen graag inzetten als lid van de Patientboard van GoALS.

Philip Scheltens is professor Neurologie en oprichter van het Alzheimercentrum Amsterdam, een instelling voor dementie-onderzoek en -zorg. Als hoofd van het EQT Life Sciences Dementia Fund stimuleert hij investeringen in innovatieve dementie-oplossingen. Zijn ervaring in zowel de academische wereld als de industrie maakt hem een belangrijke figuur in het vertalen van onderzoek naar impactvolle therapieën.

Caroline Ingre is specialist in neuromusculaire ziekten en doet al meer dan vijftien jaar onderzoek naar ALS. Ze is hoofd van de ALS Klinische Onderzoeksgroep aan het Karolinska Instituut in Stockholm, Zweden. Ook heeft ze het Zweedse MND/ALS-register en een ALS behandelcentrum aan het Karolinska opgericht. Dit is volledig gericht op klinische proeven voor ALS.

Philip Van Damme is professor Neurologie aan de Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven, waar hij het Neuromusculaire Referentiecentrum leidt. Hij is gespecialiseerd in ALS en frontotemporale dementie, en coördineert het ALS-programma voor diagnose, behandeling en multidisciplinaire zorg. Daarnaast is hij hoofdonderzoeker in het Laboratorium voor Neurobiologie, verbonden aan de KU Leuven en het VIB Centrum voor Hersenonderzoek. Zijn onderzoek richt zich op genetische factoren en ziektemechanismen van ALS, onder meer via stamcelmodellen. Daarnaast is ook actief betrokken bij klinisch onderzoek en internationale richtlijnontwikkeling voor ALS.

Lucie Bruijn is een prominent figuur in ALS-onderzoek. Zij leidt momenteel het Therapeutic Area Biomarker for ALS bij Novartis UK. Met haar enorme ervaring in de industrie en haar eerdere functie als Chief Scientist bij de ALS Association, zet zij zich in voor het bevorderen van onderzoek en het vertalen hiervan naar effectieve therapieën voor ALS.

David Taylor is vice-president voor Onderzoek & Strategische Samenwerkingen voor de ALS Society Canada. Met zijn jarenlange ervaringen als onderzoeker in het ALS-onderzoek – onder andere bij de EPFL in Zwitserland en aan de Universiteit van Toronto, kan hij zich in zijn huidige rol nog meer storten op het bevorderen van ALS-onderzoek en het effectief communiceren van bevindingen naar alle betrokkenen.

Suzanne Koch is sinds eind 2023 programma manager van GoALS bij het ALS Centrum op het UMC Utrecht en verantwoordelijk voor de coördinatie van het gehele programma, in zeer nauwe samenwerking met de ALS Patiëntenvereniging en Stichting ALS Nederland. Ze promoveerde begin 2022 aan de faculteit Biomedische Technologie op de TU Eindhoven op fundamenteel onderzoek in de regeneratieve geneeskunde. Daarna richtte ze zich op de coördinatie van grote onderzoeksprojecten.

Joana Machado dos Santos is de strategic partnership liaison voor GoALS en zorgt voor het opzetten en uitvoeren van de samenwerkingen met industrie (biotech, farma) die onderzoekers van de het GoALS programma benaderen. Daarnaast werkt ze ook als projectmanager voor Project MinE. Ze is gepromoveerd in Neurowetenschappen aan de Medische Universiteit Wenen, Oostenrijk, en heeft inmiddels ruim zeven jaar ervaring in projectmanagement in de gezondheidszorg sector.

Rita Machado dos Santos is business developer voor GoALS en benadert actief bedrijven die mogelijk goede samenwerkingspartners zijn. Ze is gepromoveerd in Neurowetenschappen aan de Universiteit do Minho, Portugal, en heeft daarna veel ervaring opgedaan in publiek-private samenwerkingen in het biotech-veld.

Met de komst van gen-gerichte therapieën, wordt het belangrijker dan ooit om de genetische basis van ALS beter te begrijpen om zo patiënten en hun familieleden op individuele basis te kunnen behandelen en voor te lichten over hun risico om ALS te krijgen. Slechts 15% van genetische basis van ALS is bekend. Dat betekent ook dat er nog een heleboel genetische informatie uit te zoeken is. Daar werkt de onderzoekspijler Genetica aan. Daarnaast wordt er met genetisch onderzoek gekeken naar de werkingsmechanismen van ALS en hoe hier eventuele therapieën op gericht kunnen worden.

Lees meer over deze onderzoekspijler

Een probleem bij de ontwikkeling van nieuwe medicatie voor ALS patiënten is dat een groot deel van de klinische studies met nieuwe medicijnen mislukt, soms pas in de laatste fase van medicijnontwikkeling (grootschalige fase 3-studies). Om dit probleem aan te pakken zijn nieuwe experimentele modellen nodig die gebruik maken van patiënten-cellen en die ons in staat stellen per patiënt (of per kleine patiëntengroep) te onderzoeken hoe ALS ontstaat en welke medicatie mogelijk efficiënt zal zijn.

Lees meer over deze onderzoekspijler

Het onderzoeken van potentiële nieuwe geneesmiddelen via medicijnstudies bij patienten is een belangrijk doel van deze onderzoekspijler. Onderdeel hiervan is ook de (verschillende) presentatie van ALS, PSMA en PLS bij grote groepen mensen goed vast te leggen in een Nationale ALS Database (vanaf 2006), inclusief een grote set aan klinische kenmerken (snelheid van progressie, leeftijd, familiegeschiedenis, gewicht, etc) en leefgewoonten (sport, dieet, etc) en blootstelling aan omgevingsfactoren (beroep, pesticiden, etc.). Om goede en zo snel mogelijk resultaten te krijgen is het belangrijk de beste en meest geavanceerde studiemethoden te hebben en het ziektebeloop optimaal te kunnen vastleggen (o.a. neurofysiologie, beeldvormingstechnieken).

Lees meer over deze onderzoekspijler

Ten grondslag aan de drie bovenstaande workstreams ligt het verzamelen van (medische) gegevens, lichaamsmateriaal en studiemetingen van grote groepen mensen met ALS, PSMA, PLS, controles en familieleden. Het Biobank & Database team bestaat uit een toegewijde groep onderzoeksmedewerkers die administratie, logistiek, metingen en tests voor de biobank en observationele studies uitvoeren. Dit team legt het eerste contact voor deelname aan onderzoek al voor de diagnose. Zij is op de dag van diagnose aanwezig op de poli voor toelichting en vragen van patiënten over deelname aan de Biobank NMZ. Toestemming en contactgegevens worden vastgelegd in een database. Dit legt de basis voor het verzamelen van verdere gegevens. Vertrouwen en zorgvuldigheid is hierbij van groot belang voor de patiënten om tijdens hun ziekte verder deel te nemen aan verschillende onderzoeken.

Lees meer over de Biobank NMZ