FUNCtion ALS-studie

De experimentele stof TRCN-1023

De meeste mensen met ALS (97%) hebben wijzigingen in een eiwit genaamd
TDP-43. Deze pathologie resulteert in een gebrekkige verwerking van
honderden genen, waaronder een bekend ALS-gen: UNC13A.

TRCN-1023, het onderzoeksmiddel, is ontworpen om fouten te corrigeren in de
manier waarop de genetische instructies van het gen UNC13A in zenuwcellen
worden verwerkt, zodat het juiste eiwit kan worden geproduceerd en naar
behoren kan functioneren.

TRCN-1023 zal via een injectie in de onderrug worden toegediend. Gezien de
langdurige werking die bij dieren is waargenomen, zal TRCN-1023 of een
placebo (nepsamenstelling) slechts eenmaal worden toegediend, gevolgd door
een nacontroleperiode van ongeveer 24 weken in dit onderzoek.

Onderzoeksopzet

Dit onderzoek betreft een fase 1/2-onderzoek. Het hoofddoel van een fase 1/2-
onderzoek is om te bepalen of een nieuw geneesmiddel veilig is en hoe goed het
wordt verdragen. Het onderzoek is opgezet als een gerandomiseerd, dubbelblind
en placebogecontroleerd onderzoek. Een placebo is een stof die eruitziet als
TRCN-1023, maar geen werkzame bestanddelen bevat. Onderzoekers
gebruiken een placebo om te zien of een experimenteel geneesmiddel beter
werkt of veiliger is dan helemaal geen medicatie. Dubbelblind betekent dat u
willekeurig (zoals bij het opgooien van een munt) wordt toegewezen aan ofwel
het onderzoeksmiddel TRCN-1023 ofwel een placebo. Noch u, noch uw arts weet
of u het geneesmiddel of een placebo krijgt.

De kans om TRCN-1023 te ontvangen is afhankelijk van de volgorde van de
deelnemers. Aangezien het onderzoek de werking van het geneesmiddel in
verschillende doseringen onderzoekt, wordt voor elke dosis begonnen met
2 deelnemers die een gelijke kans hebben om het geneesmiddel of een placebo te krijgen. Daarna hebben de deelnemers in dezelfde dosisgroep 75-80% kans
om TRCN-1023 te krijgen.

Het onderzoek is gericht op het werven van ongeveer 30 deelnemers met ALS.

Het onderzoek bestaat uit verschillende fasen: de screeningsperiode, gevolgd
door een inloopperiode waarin deelnemers thuis digitale
gezondheidsvragenlijsten invullen, vervolgens de behandeling en een
nacontroleperiode. Tijdens het onderzoek ontvangen de deelnemers TRCN-
1023 of een placebo aan het begin van de behandelingsperiode en moeten ze
vervolgens 3 keer naar het ziekenhuis komen tijdens de nacontroleperiode om
de veiligheid en verdraagzaamheid te beoordelen. Tijdens de nacontroleperiode
kunnen onderzoeken plaatsvinden, zoals de afname van bloed en hersenvocht
(voor de afname van hersenvocht wordt gebruik gemaakt van een
lumbaalpunctie), MRI-scans van de hersenen en zenuwstimulatietests.

Na afloop van het hoofdonderzoek krijgen de deelnemers mogelijk de kans om
het gebruik van TRCN-1023 te verlengen (zonder een placebo). Deze verlenging
is afhankelijk van goedkeuring door de regelgevende instanties.

Door deel te nemen levert u een belangrijke bijdrage aan wetenschappelijk
onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen voor ALS. Uw deelname helpt ons
informatie te verzamelen over de veiligheid van de experimentele stof TRCN-
1023. Als u meedoet aan het onderzoek, is het niet gegarandeerd dat uw ALS-
symptomen zullen verbeteren. Deze symptomen kunnen tijdens het onderzoek
hetzelfde blijven of verergeren. U dient er ook rekening mee te houden dat u
mogelijk geen baat heeft bij deelname aan het onderzoek als u bent ingedeeld in
de placebogroep.

Kan ik meedoen aan het onderzoek?

De belangrijkste criteria voor deelname aan dit onderzoek zijn:

• U bent tussen de 18 en 75 jaar oud
• Het begin van de eerste ALS-gerelateerde symptomen is minder dan
  24 maanden geleden
• Longfunctie ≥ 60% van normaal
• U bent bereid en in staat om lumbaalpuncties en MRI-scans te ondergaan
• U bent bereid om na de behandeling minimaal één nacht te blijven
  overnachten
• U heeft geen bevestigde mutaties in de SOD1- of FUS-genen

Let op: deze lijst is niet volledig, maar dit zijn de belangrijkste criteria.

Registratie en meer informatie

Indien u geïnteresseerd bent in deelname aan het FUNCtion ALS-onderzoek en past in het bovengenoemd profiel, kunt u ons een e-mail sturen via trialals@umcutrecht.nl. Vermeld hierbij alstublieft uw naam, geboortedatum en telefoonnummer. Ook wanneer u vragen heeft of twijfelt, kunt u ons altijd een bericht sturen. Wij zullen u zo snel mogelijk antwoorden en als het gewenst is een moment met u plannen om uw vragen of twijfels samen rustig door te nemen. U kunt ook het onderstaande inschrijfformulier gebruiken.