De Himalaya medicijnstudie is een fase 2-onderzoek waarvan het doel is om de veiligheid en werkzaamheid van het middel SAR443820 te onderzoeken bij mensen met ALS.
Omschrijving
De Himalaya-medicijnstudie is een fase 2-onderzoek waarvan het doel is om de veiligheid en werkzaamheid van het middel SAR443820 te onderzoeken bij mensen met ALS. De studie wordt uitgevoerd in opdracht van Sanofi-Aventis.
Doel
Het doel van het onderzoek is om de veiligheid en werkzaamheid van het middel SAR443820 te onderzoeken bij mensen met ALS.
Studieopzet
Het onderzoek is een fase 2, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek met een ‘open-label’ extensiefase. Dit betekent dat de werking van SAR443820 wordt vergeleken met de werking van een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’. Zowel SAR443820 als placebo zijn in tabletvorm en moeten tweemaal daags ingenomen worden in de ochtend en avond. Gedurende de eerste 24 weken krijgt twee derde van de deelnemers het onderzoeksmiddel, één derde krijgt placebo. Loting bepaalt welke behandeling de deelnemer krijgt. Daarna kunnen alle deelnemers nog anderhalf jaar SAR443820 ontvangen.
Voorwaarden
In Nederland kunnen naar verwachting 6 mensen met ALS meedoen aan de Himalaya-studie. De belangrijkste criteria om deel te kunnen nemen aan dit onderzoek zijn als volgt:
U bent tussen de 18 en 80 jaar oud
U bent gediagnosticeerd met ALS
De ziekteduur vanaf eerste klachten is niet langer dan 2 jaar
U moet tabletten via de mond kunnen doorslikken
U heeft een longfunctie van minimaal 60%
U weegt minimaal 45 kg
Indien u riluzol gebruikt is uw dosering al minimaal 4 weken stabiel
Deelnemers die zwanger zijn of dat willen worden kunnen niet deelnemen
De inclusieperiode van deze studie is helaas gesloten. Er kunnen geen nieuwe mensen meer deelnemen aan deze studie.
