LTX-002-101

Het onderzoeksmiddel: LTX-002

LTX-002 is ontwikkeld om de activiteit te verminderen van een stof die SPTLC1 wordt genoemd. Deze stof helpt het lichaam om bepaalde vetten aan te maken. Wanneer deze vetten niet in evenwicht zijn, kunnen ze zenuwcellen beschadigen. Dit kan een belangrijke rol spelen bij ALS. Door SPTLC1 te verlagen kan LTX-002 misschien helpen deze vetten weer in het juiste evenwicht te brengen en zenuwcellen te beschermen. De onderzoeksbehandeling wordt toegediend via een ruggenprik (lumbaalpunctie).

Opzet van het onderzoek

Dit is een fase 1/2-onderzoek. Het belangrijkste doel van een fase 1-onderzoek is nagaan of een nieuw onderzoeksmiddel veilig is. In een fase 2-onderzoek is het belangrijkste doel onderzoeken hoe het lichaam op het onderzoeksmiddel reageert en hoe het onderzoeksmiddel door het lichaam gaat en het lichaam verlaat.

Het onderzoek is gerandomiseerd, dubbelblind en placebo-gecontroleerd. Een placebo is een product zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’. Placebo’s worden gebruikt om te kijken of het onderzoeksmedicijn beter werkt dan een niet-werkzame behandeling. Een willekeurig proces (randomisatie) bepaalt welke behandeling u krijgt. U en de onderzoekers weten niet wie het werkzame onderzoeksmiddelen wie de placebo krijgt (dubbelblind). De kans dat u LTX-002 krijgt, is 75% (3 op 4); de kans dat u een placebo krijgt, is 25% (1 op 4).

In het vervolg verwijst de term ‘onderzoeksbehandeling’ naar LTX-002 of placebo.

Er zijn 8 groepen van 8 patiënten die oplopende doses van de onderzoeksbehandeling krijgen. Welke dosis (sterkte) van de onderzoeksbehandeling die u krijgt, hangt af van wanneer u met het onderzoek begint.

Deelname aan het onderzoek duurt in totaal 28 weken. In die periode komt u 10 keer naar het ziekenhuis. Daarnaast zullen er 7 telefoongesprekken zijn.

Het onderzoek is opgesplitst in verschillende perioden:

Screening: Tijdens de screeningsperiode controleren we of u geschikt bent om aan het onderzoek mee te doen.

Behandelperiode: U krijgt de onderzoeksbehandeling in het ziekenhuis op dag 1, dag 29 en dag 85 (3 injecties in totaal). Na de eerste behandeling op dag 1 blijft u ongeveer 24 uur in het ziekenhuis ter observatie. Bij de volgende doses wordt u minimaal 6 uur geobserveerd nadat u de onderzoeksbehandeling hebt gekregen.

Controleperiode: Tijdens deze periode vinden bezoeken aan het ziekenhuis en telefoon-/videogesprekken plaats om uw voortdurende veiligheid te controleren en onderzoeksgegevens te verzamelen.

Een bezoek kan 30 minuten tot soms zelfs 8 uur duren.

Kan ik aan het onderzoek meedoen?

De belangrijkste criteria voor meedoen aan dit onderzoek zijn:

• Leeftijd tussen 18 en 75 jaar
• Diagnose van ALS
• Het eerste symptoom dat tot de diagnose ALS heeft geleid, moet binnen 36 maanden voor uw eerste bezoek voor dit onderzoek zijn begonnen
• Uw longfunctie is minimaal 50%
• U bent bereid ruggenprikken te krijgen
• U bent in staat voor lange onderzoeksbezoeken in het ALS Centrum te blijven, inclusief één overnachting
• Als u momenteel ALS-medicatie gebruikt (riluzol, edaravon of natriumfenylbutyraat + taurursodiol), is een stabiele dosering van deze medicatie gedurende minimaal 30 dagen vóór deelname aan het onderzoek vereist.

Registratie en meer informatie

Als u aan het onderzoek LTX-002-101 wilt meedoen en voldoet aan het hierboven beschreven profiel, kunt u een e-mail sturen naar trialals@umcutrecht.nl. Vermeld daarbij uw naam, geboortedatum en telefoonnummer. Ook als u vragen heeft of ergens over twijfelt, kunt u gerust contact met ons opnemen. We zullen zo snel mogelijk reageren en u desgewenst meer informatie geven. U kunt ook het onderstaande inschrijfformulier gebruiken.

Terug naar het onderzoeksoverzicht