In onderzoek NB4746-201 worden de veiligheid en effectiviteit (hoe goed het werkt) onderzocht van een geneesmiddel met de naam NB4746 bij deelnemers met ALS. Ook wordt bepaald wat de beste hoeveelheid (dosis) van het onderzoeksmiddel is. Daarnaast wordt onderzocht of NB4746 de achteruitgang van de ademhaling kan vertragen en hoe de wisselwerking is met een ander vaak door ALS-patiënten gebruikt geneesmiddel (riluzol). Het onderzoek wordt uitgevoerd in opdracht van Nura Bio, Inc. Verwachte start: begin 2027.
Het onderzoeksmiddel NB-4746
Bij ALS breken zenuwcellen en hun vertakkingen in de loop van de tijd langzaam af. In dit afbraakproces speelt een eiwit genaamd SARM1 een rol. Het onderzoeksmiddel NB-4746 is ontworpen om SARM1 te blokkeren en kan effectief zijn bij het afremmen van de progressie van de ziekte.
Opzet van het onderzoek
Dit is een fase 1b/2-onderzoek. Het belangrijkste doel van een fase 1-onderzoek is bekijken of een nieuw geneesmiddel veilig is. De ‘b’ wil zeggen dat het wordt toegediend aan patiënten. Het belangrijkste doel van een fase 2-onderzoek is onderzoeken hoe het lichaam op het geneesmiddel reageert en hoe het geneesmiddel zich door het lichaam verplaatst en het lichaam verlaat.
Het onderzoek is gerandomiseerd, dubbelblind en placebogecontroleerd. Een placebo is een middel zonder het werkzame bestanddeel: een ‘nepmiddel’. Placebo’s worden gebruikt om te zien of het onderzoeksmiddel beter werkt dan géén actieve behandeling. Via een willekeurig proces (randomisatie) wordt bepaald welke behandeling u krijgt. U en de onderzoekers komen niet te weten wie het actieve geneesmiddel en wie de placebo krijgt (dubbelblind).
Het onderzoek begint in fase 1b, gevolgd door fase 2. Aan welke fase van het onderzoek u meedoet, hangt af van het moment waarop u met het onderzoek begint. Zowel fase 1b als fase 2 wordt gevolgd door een open-label verlengingsfase.
Fase 1b
Er zijn drie groepen. Eén groep krijgt 100 mg NB-4746, een andere groep krijgt 50 mg NB-4746 en de derde groep krijgt placebocapsules. Fase 1b duurt in totaal 12 weken, met 7 ziekenhuisbezoeken. Elk bezoek duurt 2,5 tot 5 uur.
Fase 2
Er zijn twee groepen. Eén groep krijgt NB-4746 (de dosis is afhankelijk van de resultaten van fase 1b), de andere groep krijgt placebocapsules.
Fase 2 duurt in totaal 23 weken, met 6 ziekenhuisbezoeken. Elk bezoek duurt 2,5 tot 5 uur.
Zowel het onderzoeksmiddel als de placebo is een capsule die tweemaal daags oraal moet worden ingenomen.
Als u tijdens het onderzoek riluzol gebruikt, wordt uw dosis verlaagd naar 25 mg per dag terwijl u NB-4746 krijgt. Deze aanpassing is niet van toepassing als u in de placebogroep zit. De reden hiervoor is dat NB-4746 de hoeveelheid riluzol in uw lichaam kan verhogen. Een lagere dosis houdt het niveau dus veilig en in balans.
Het onderzoek is verdeeld in verschillende perioden:
Screening: tijdens de screeningsperiode wordt gekeken of u in aanmerking komt voor deelname aan het onderzoek.
Dubbelblinde behandelingsperiode: Na de screening gaat u, als u geschikt wordt bevonden voor deelname aan het onderzoek, de dubbelblinde behandelingsperiode in. In deze periode krijgt u een placebo of een van de twee concentraties NB-4746, zoals hierboven is uitgelegd.
Open-label verlengingsonderzoek (Open-Label Extension, OLE): Als u de dubbelblinde behandelingsperiode voltooit, krijgt u de mogelijkheid om mee te doen aan het open-label verlengingsonderzoek waarin alle deelnemers NB-4746 krijgen.
Voor de deelnemers uit fase 1b duurt de open-labelperiode 48 weken, met 10 ziekenhuisbezoeken. Voor de deelnemers uit fase 2 duurt deze periode 44 weken, met 9 ziekenhuisbezoeken.
Kan ik meedoen aan het onderzoek?
De belangrijkste criteria voor deelname aan dit onderzoek zijn de volgende:
Leeftijd 18-80 jaar
Diagnose ALS
Het eerste symptoom dat heeft geleid tot de ALS-diagnose begon niet
langer dan 24 maanden (fase 1b) of 48 maanden (fase 2) vóór uw
eerste bezoek voor dit onderzoek
Uw longfunctie is minimaal 60%
U bent in staat orale medicatie door te slikken en te verdragen
Als u momenteel riluzol gebruikt, moet uw dosis gedurende ten minste
60 dagen voorafgaand aan de start van uw deelname aan dit onderzoek
stabiel zijn geweest
Opmerking: Deze lijst is niet volledig, maar dit zijn de belangrijkste criteria.
Registratie en meer informatie
Binnenkort gaat deze studie open voor deelname. Als u geïnteresseerd bent in deelname aan het onderzoek NB-4746-201 en u
aan het bovenstaande profiel voldoet, kunt u dan een e-mail sturen naar trialals@umcutrecht.nl. Vermeld alstublieft uw naam, geboortedatum en telefoonnummer. Als u vragen heeft of ergens over twijfelt, kunt u ook gerust contact met ons opnemen. We zullen zo snel mogelijk reageren en indien nodig een afspraak maken om samen uw vragen of zorgen te bespreken.
Wilt u deelnemen aan een medicijnstudie?
Geef uw gegevens aan ons door via onderstaand formulier
