PIONEER-ALS

Gesloten voor deelname

VectorY Therapeutics B.V.

Fase 1

Maximaal 265 weken

Medicijnstudies

Begeleid door:

Karen Vlaardingerbroek

Onderzoeksverpleegkundige

In de PIONEER-studie wordt nagegaan hoe veilig het onderzoeksmiddel genaamd VTx-002 is voor volwassenen met ALS en hoe het lichaam erop regeert. Daarnaast wordt ook gekeken of het onderzoeksmiddel de verergering van ALS kan voorkomen en welke dosis geschikt is voor toekomstige klinische studies. De studie wordt gesponsord door VectorY Therapeutics B.V. Let op: deelname voor deze studie is gesloten.

Het onderzoeksmiddel: VTx-002

Het onderzochte onderzoeksmiddel is een gentherapie. Gentherapieën zijn er op gericht de ziekte te beïnvloeden door de onderliggende oorzaak aan te pakken. In cellen spelen eiwitten verschillende rollen, bijvoorbeeld als bouwstof of regelaar. Het eiwit genaamd TDP-43 is nodig voor een normale functie van zenuwcellen. In bijna alle gevallen van ALS (ongeveer 97%) bevindt TDP-43 zich op de verkeerde plek in de zenuwcellen, waar het giftige klonten vormt. Deze giftige klonten dragen bij aan de dood van zenuwcellen en veroorzaken zo de symptomen van ALS.

Het onderzochte onderzoeksmiddel bevat DNA. DNA bevat de instructies voor het aanmaken van eiwitten. Het DNA in het onderzoeksmiddel stimuleert ons lichaam om een beschermend eiwit aan te maken dat zich bindt aan het ontregelde TDP-43 eiwit. De verwachting is dat het onderzoeksmiddel:

ervoor zorgt dat het TDP-43-eiwit normaal functioneert en verdere samenklontering van TDP-43 in de motorneuronen voorkomt
langdurig (mogelijk jaren) werkzaam blijft na een eenmalige dosis
helpt de verergering van ALS te voorkomen.

Toediening 'intra cisterna magna' (ICM)

VTx-002 wordt onder narcose toegediend via een éénmalige injectie in de cisterna magna (ook wel ‘intra cisterna magna’ of ‘ICM’ genoemd). De cisterna magna is het deel van het ruggenmerg dat hersenvocht bevat en bevindt zich net onder de hersenen aan de achterkant van het hoofd. Dit zorgt ervoor dat het onderzoeksmiddel wordt toegediend vlak bij het doeleiwit TDP-43 in het centrale zenuwstelsel (CZS). De procedure wordt altijd uitgevoerd door een opgeleide en gecertificeerde zorgverlener. Na de procedure moet u gedurende 24 uur ter observatie blijven.

Onderzoeksopzet

Dit onderzoek is een fase 1/2-onderzoek. Het belangrijkste doel van een fase 1/2-onderzoek is nagaan of een nieuw onderzoeksmiddel veilig is en goed wordt verdragen.

Het onderzoek is open-label en ongecontroleerd. Een open-label onderzoek is een type onderzoek waarbij zowel de deelnemers aan het onderzoek als de onderzoekers de specifieke behandeling kennen die wordt toegediend. Ongecontroleerd betekent dat er geen controlegroep is om de behandelingsgroep mee te vergelijken.

De deelnemers zullen in twee groepen worden verdeeld, met ongeveer 6 deelnemers in elke groep. De twee groepen krijgen een verschillende dosis VTx-002 (laag vs. hoog). De dosis die deelnemers ontvangen hangt af van het moment waarop ze aan het onderzoek deelnemen.

Het onderzoek duurt maximaal 5 jaar en 5 weken (265 weken) voor elke deelnemer.

Screening: Tijdens de screeningperiode wordt gecontroleerd of u in aanmerking komt voor deelname aan het onderzoek.

De behandelingsperiode: Na de screening, en als u geschikt bevonden bent voor deelname aan het onderzoek, begint de behandelingsperiode. Alle deelnemers ontvangen een éénmalige injectie met het onderzoeksmiddel. Deelnemers moeten na toediening van het onderzoeksmiddel een nacht in het ziekenhuis verblijven om hun gezondheid nauwlettend te controleren op eventuele bijwerkingen.

Observatieperiode: Na de injectie begint de observatieperiode. Gedurende het eerste jaar van deze periode brengen deelnemers 12 bezoeken aan het ziekenhuis en vinden er 4 thuisbezoeken plaats. Gedurende de volgende 4 jaar vindt er elke 6 maanden 1 bezoek plaats aan het ziekenhuis of thuis (in totaal 8 bezoeken). De bezoeken aan het ziekenhuis duren ongeveer 3-4 uur, maar kunnen tot 6-7 uur duren, afhankelijk van de geplande onderzoeken. Thuisbezoeken duren ongeveer 2 uur.

Kan ik meedoen aan het onderzoek?

Let op: deelname is niet meer mogelijk.

Dit zijn de belangrijkste criteria voor deelname aan het onderzoek:

Diagnose van ALS
Er is geen SOD1-ALS of FUS-ALS bij u vastgesteld
U bent ouder dan 18 jaar
Er zijn maximaal 18 maanden verstreken sinds het eerste optreden van zwakte op het moment van deelname
Uw longfunctie is minimaal 80%
U maakt geen gebruik van een tracheostomie en voedingssonde
U bent bereid om een ICM-toediening te ondergaan
U bent in staat om langdurige onderzoeksbezoeken af te leggen, waaronder één overnachting in uw ALS-centrum of ziekenhuis
U heeft een betrouwbare verzorger/partner/wettelijke vertegenwoordiger die bereid en in staat is om de deelnemer te ondersteunen bij deelname aan het onderzoek
Als u momenteel medicatie voor ALS gebruikt, moet uw dosis van deze medicatie stabiel zijn gedurende minimaal 14 dagen vóór uw deelname aan het onderzoek.

Opmerking: deze lijst is niet volledig, maar bevat wel de belangrijkste criteria.

Registratie en meer informatie

Deelname aan deze studie is niet meer mogelijk. Als u geïnteresseerd bent in deelname aan een andere medicijnstudie, vul dan het onderstaande formulier in. Vermeld uw volledige naam, geboortedatum en telefoonnummer. Heeft u vragen of opmerkingen? Stuur dan gerust een bericht naar trialals@umcutrecht.nl. We reageren zo snel mogelijk en plannen indien nodig een afspraak in om uw vragen of opmerkingen te bespreken.