PREVAiLS

Open voor deelname

Prilenia Therapeutics BV/Ferrer Internacional SA

Fase 3

Minimaal 60%

98 weken

Medicijnstudies

Begeleid door:

Tommy Bunte

Physician assistant

Het doel van dit onderzoek is om te bepalen of het onderzoeksmiddel pridopidine een effect heeft op de verergering van de ALS. En om de veiligheid en verdraagbaarheid van het onderzoeksmiddel bij deelnemers met ALS te onderzoeken. Dit geneesmiddelenonderzoek is opgezet en wordt uitgevoerd namens Prilenia Therapeutics BV/Ferrer Internacional SA.

Het onderzoeksmiddel: Pridopidine

Het onderzoeksmiddel pridopidine werkt door de activiteit van een bepaald eiwit, de Sigma-1 receptor (S1R) genaamd, te verhogen. Men heeft gezien dat er een grotere kans is op het ontstaan en verergeren van ALS wanneer er minder van dit eiwit aanwezig is of wanneer het helemaal niet aanwezig is.

Studieopzet

Dit is een fase 3 studie en bestaat uit twee delen.

Deel A (dubbelblind en placebogecontroleerd)

In deel A van het onderzoek krijgt u tweemaal per dag 45 mg pridopidine capsule of tweemaal per dag een placebo capsule. Een placebo is een middel dat lijkt op pridopidine, maar wat geen werkzame stof bevat. Onderzoekers gebruiken een placebo om te bepalen of het onderzoeksmiddel beter werkt dan geen behandeling.

Door middel van een willekeurig proces (randomisatie) wordt bepaald welke behandeling u krijgt. Zowel u als de onderzoekers weten niet of u het onderzoeksmiddel of de placebo krijgt (dubbelblind). U heeft een kans van 60% om het onderzoeksmiddel te krijgen en een kans van 40% om de placebo te krijgen. Deel A duurt in totaal 48 weken.

Deel B (verlengingsfase)

Deel B is een verlengingsfase van het onderzoek waarin alle deelnemers het onderzoeksmiddel krijgen. Ook deel B duurt 48 weken.

Het onderzoek duurt in totaal 98 weken, met daarin 12 bezoeken aan het ziekenhuis en 8 telefonische afspraken. Een ziekenhuisbezoek duurt ongeveer 3 tot 5 uur. Het onderzoek is opgedeeld in verschillende perioden;

Screening: Tijdens de screeningperiode, wordt gecontroleerd of u mee kunt doen
aan de studie.

Dubbelblinde behandelperiode (deel A): Na de screening, en als u in aanmerking komt om deel te nemen aan de studie, begint u aan de dubbelblinde behandelperiode. Tijdens deze periode, krijgt u placebo of pridopidine zoals hierboven uitgelegd.

Verlengingsfase (deel B): Als u deel A van het onderzoek heeft voltooid, heeft u de optie om mee te doen aan verlengingsfase. Tijdens deze fase ontvangen alle deelnemers pridopidine.

Kan ik deelnemen aan de studie?

De belangrijkste criteria om deel te kunnen nemen aan deze studie zijn:

U bent tussen de 18 en 80 jaar
Het begin van het eerste symptoom dat leidde tot de diagnose ALS was ≤18 maanden op het moment van het eerste bezoek voor deze studie
Uw longinhoud is 60% of hoger
Als u momenteel riluzol gebruikt, dan heeft u tenminste 28 dagen voor deelname aan dit onderzoek een stabiele dosering.
U bent in staat om capsules door te slikken.
U maakt geen gebruik van een tracheostomie voor beademingsondersteuning of permanente beademingsondersteuning.

Let op: er gelden ook nog andere voorwaarden, maar de voorwaarden hierboven zijn de belangrijkste.

Aanmelden en meer informatie

Indien u geïnteresseerd bent in deelname aan de PREVAiLS studie en past in het bovengenoemd profiel, kunt u ons een e-mail sturen via trialals@umcutrecht.nl. Vermeld hierbij alstublieft uw naam, geboortedatum en telefoonnummer. Ook wanneer u vragen heeft of twijfelt, kunt u ons altijd een bericht sturen. Wij zullen u zo snel mogelijk antwoorden en als het gewenst is een moment met u plannen om uw vragen of twijfels samen rustig door te nemen. U kunt ook het onderstaande inschrijfformulier gebruiken.