UNITE-ALS

Het onderzoeksmiddel: Usnoflast

Usnoflast kan een specifiek eiwit blokkeren dat ontstekingen van het zenuwstelsel (neuro-inflammatie) veroorzaakt. Bij ALS kan neuro-inflammatie de zenuwcellen die de spieren aansturen beschadigen. Door deze neuro-inflammatie te verminderen, kan usnoflast mogelijk helpen deze cellen te beschermen en het verlies van spierkracht en controle te vertragen.

Studieopzet

Dit is een fase 2b studie. Het doel van de studie is om te onderzoeken hoe goed usnoflast werk, hoe veilig het is en hoe het zich gedraagt in het lichaam van mensen met ALS.

De studie is gerandomiseerd, dubbelblind and placebogecontroleerd. Een placebo is een middel dat lijkt op usnoflast maar bevat geen actief medicijn. Onderzoekers gebruiken een placebo om te zien of een onderzoeksmedicijn beter werkt dan helemaal niets nemen. Een willekeurig proces (randomisatie) bepaalt welke behandeling u krijgt. Zowel u als de onderzoekers weten niet of u het echte onderzoeksmiddel of de placebo krijgt (dubbelblind).

Er zijn 3 groepen in deze studie. Een groep neemt 50 mg usnoflast, een andere groep neemt 75 mg usnoflast en de derde groep neemt placebo capsules. Alle capsules worden tweemaal daags ingenomen. Elke groep zal dezelfde testen en procedures doorlopen zodat zowel u als de onderzoeker niet weten in welke groep u zit.

De studie duurt 40 weken en in totaal heeft u 8 bezoeken aan het ziekenhuis. Een bezoek duurt een paar uur tot maximaal 8 uur. De studie is opgedeeld in verschillende perioden:

Screening: Tijdens de screeningperiode, wordt gecontroleerd of u mee kunt doen aan de studie.

Dubbelblinde behandelperiode: Na de screening, en als u in aanmerking komt om deel te nemen aan de studie, begint u aan de dubbelblinde behandelperiode. Tijdens deze periode, krijgt u placebo of 1 van de 2 concentraties usnoflast, zoals hierboven uitgelegd.

Open-Label Extensie (OLE) Studie: Als u de studie van 40 weken voltooid, heeft u de optie om mee te doen aan open-label extensie studie die 16 weken duurt. Tijdens deze studie ontvangen alle deelnemers 75 mg usnoflast. Tijdens deze periode heeft u 3 bezoeken aan het ziekenhuis.

Kan ik deelnemen aan het onderzoek?

De belangrijkste criteria voor deelname aan dit onderzoek zijn:

• Leeftijd ≥ 18 jaar
• Diagnose van ALS
• Het eerste symptoom dat leidde tot de ALS-diagnose moet binnen 24 maanden vóór uw eerste bezoek voor deze studie zijn begonnen.
• Uw longfunctie is ten minste 60%.
• Als u momenteel riluzol gebruikt, moet u ten minste 28 dagen op een stabiele dosis zijn geweest voordat u aan deze studie deelneemt.

Let op: deze lijst is niet volledig, maar dit zijn de belangrijkste criteria.

Registratie en meer informatie

Als u geïnteresseerd bent in deelname aan de UNITE-ALS studie en past binnen het hierboven beschreven profiel, kunt u een e-mail sturen naar trialals@umcutrecht.nl. Vermeld alstublieft uw naam, geboortedatum en telefoonnummer. Als u vragen heeft of ergens niet zeker van bent, kunt u ook contact met ons opnemen. Wij zullen zo snel mogelijk reageren en u verder informeren indien gewenst.

Op dit moment is deze studie nog niet open voor deelname, wel kunt u alvast interesse kenbaar maken om mee te doen aan medicijnonderzoek via de contactgegevens hierboven of het formulier hieronder.

Terug naar het onderzoeksoverzicht