HomeKennisbankCuATSM: de visie van ALS Centrum Nederland

CuATSM: de visie van ALS Centrum Nederland

23 maart 2023

Visie van ALS Centrum

Medicijnen en supplementen

Geschreven door:

Michael van Es, dr.

Neuroloog

Samenvatting van het artikel

CuATSM is een koperhoudend medicijn. Een zeer selecte groep mensen met ALS heeft mogelijk baat bij het slikken van extra koper.
Omdat de koperlevels van de meeste mensen met ALS normaal zijn en de inname van kleine hoeveelheden extra koper al giftig kan zijn, raadt het ALS Centrum mensen met ALS, PSMA en PLS af om kopersupplementen te slikken.
Om de werkzaamheid van het middel beter te onderzoeken, en daarbij de veiligheid opnieuw te bekijken, is vervolg onderzoek nodig.

Al vaker is koper onder de aandacht geweest als mogelijk middel tegen ALS. Inmiddels is bekend dat slechts een zeer beperkte groep van mensen met ALS in Amerika en Australië hier mogelijk baat bij kunnen hebben. Dit wordt momenteel verder onderzocht. Omdat de koperlevels van de meeste mensen met ALS normaal zijn en de inname van kleine hoeveelheden extra koper al giftig kan zijn, raadt het ALS Centrum mensen met ALS, PSMA en PLS af om kopersupplementen Amylyx te slikken.

Naar aanleiding van een bericht op labonline.com, heeft het ALS Centrum vragen ontvangen over de effectiviteit van het middel CuATSM bij ALS, PSMA en PLS. Daarom heeft het Centrum haar visie op de werking van dit middel bij deze ziektes geformuleerd.

Wat is CuATSM?

CuATSM is een koperhoudend medicijn. Koper is belangrijk voor een goede functie van het centrale zenuwstelsel, omdat het onder andere bijdraagt aan de communicatie tussen zenuwcellen en hen beschermt tegen slechte invloeden van buitenaf. Een kopertekort wordt gelinkt aan diverse aandoeningen, waaronder neurologische. Er zijn ook aanwijzingen dat er bij sommige, specifieke mensen met ALS sprake is van een verstoring van de koperregulatie. CuATSM zou de verstoring bij deze mensen mogelijk kunnen herstellen en daarmee een verbetering geven van de longfunctie en spierkracht.

Hoe is dit middel tot nu toe onderzocht?

Het middel CuATSM heeft in het verleden in een Amerikaans onderzoek aanwijzingen gegeven voor een vertraging van de ziekte ALS in muismodellen met een SOD1-mutatie. Dit is een aan ALS gelinkte mutatie, die in Amerika en Australië veel voorkomt, maar nauwelijks bij Nederlandse mensen die leven met ALS.

Het ALS Centrum liet eerder weten dat Australische onderzoekers het effect van CuATSM, op basis van de effecten bij muizen, graag wilden testen bij mensen met ALS met een SOD-1 mutatie. Inmiddels is hier een kleinschalige fase I studie voor uitgevoerd. In deze studie is gekeken naar de veiligheid van het middel voor mensen met ALS. Hoewel de onderzoekers laten weten positieve effecten van het middel op onder andere de longfunctie te zien, kunnen hier vanwege de kleinschaligheid en de opzet van de fase I studie geen gedegen uitspraken over worden gedaan. Voor mensen met PSMA en PLS is het middel niet onderzocht.

Wat zijn de volgende stappen?

Om de werkzaamheid van het middel beter te onderzoeken, en daarbij de veiligheid opnieuw te bekijken, is er een fase II-studie bij mensen met ALS aangekondigd. Details van dit onderzoek zijn te vinden op clinicaltrials.gov. De geplande startdatum van dit onderzoek staat voor nu op halverwege september, wat zou betekenen dat het net voor de jaarwisseling 2020/2021 afgerond zal zijn. Hierna zullen de resultaten nog moeten worden geanalyseerd.

Conclusie ALS Centrum

Er zijn momenteel aanwijzingen dat het middel CuATSM mogelijk een positief effect kan hebben bij een specifieke groep mensen die leven met ALS, namelijk die met een SOD-1 mutatie. Omdat deze aanwijzingen voortkomen uit muismodellen en een klinische studie ingericht op het bepalen van de veiligheid van het middel, kunnen op basis hiervan nog geen garanties worden afgegeven voor de werkzaamheid van het middel bij deze specifieke mensen met ALS. Het zal nog enkele jaren duren voordat hier meer duidelijkheid over is.

Omdat uit onderzoek blijkt dat bij de meeste mensen met ALS (waaronder die zonder SOD-1 mutatie) normale koperlevels worden gezien, en dit bij de meeste mensen die leven met PSMA en PLS waarschijnlijk ook het geval is, is de kans klein dat het middel iets voor hen kan betekenen. Dit geldt met name voor Europese mensen met ALS, omdat de SOD-1 mutatie hier vrijwel niet voorkomt.

Omdat de koperregulatie van het lichaam zeer complex is en de inname van kleine hoeveelheden extra koper al giftig kunnen zijn, moet hier zeer voorzichtig mee worden omgesprongen en raadt het ALS Centrum dus af om kopersupplementen te slikken.

Het ALS Centrum zal de aangekondigde Australische fase II-studie in de gaten houden en dit artikel naar aanleiding hiervan updaten.

Artikel geschreven door: