Onderzoekers van het ALS Centrum hebben ontdekt dat de resultaten van studies naar ALS-behandelingen op veel verschillende manieren worden geanalyseerd. Hierdoor is het moeilijk om studies onderling te vergelijken. Er is minder zekerheid over de uitkomsten die moeten aantonen of een behandeling werkt of niet. Deze bevindingen zijn gepubliceerd in het wetenschappelijke tijdschrift Neurology.

Bij statistische analyse gebruiken onderzoekers rekenmethoden om grote hoeveelheden studieresultaten te bekijken. Zo zien ze of een behandeling echt effect heeft. Een internationale werkgroep is opgericht om gezamenlijke afspraken te maken over analyse van klinische studieresultaten.

Meetinstrumenten in klinische studies

In klinische studies zijn meetinstrumenten die het ziekteverloop in kaart brengen essentieel om het mogelijke effect van een behandeling te meten. Een veelgebruikt meetinstrument in ALS-onderzoek is de ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale Revised). Deze vragenlijst meet hoe iemand met ALS functioneert over de tijd, bijvoorbeeld op het gebied van spraak, slikken, ademhaling en fysieke activiteit. Met instrumenten zoals de ALSFRS-R kunnen onderzoekers allemaal op dezelfde manier het ziekteverloop meten bij patiënten. Maar gezamenlijke afspraken over de statistische analyse ontbreken. 

Het onderzoek

Onderzoekers van het ALS Centrum hebben afgeronde ALS-studies bestudeerd om te zien hoe de uitkomsten van de ALSFRS-R worden geanalyseerd. Dit onderzoek is onderdeel van GoALS, een meerjarig onderzoeksprogramma om behandelingen voor ALS te vinden. In totaal hebben de onderzoekers 45 studies bekeken. In totaal hebben 7.338 patiënten meegedaan aan deze studies.  

Veel verschillende analysemethoden 

De onderzoekers zagen dat de ALSFRS-R op maar liefst 39 verschillende manieren is geanalyseerd in de verschillende onderzoeken. Hoe komt dat? Omdat patiënten overlijden of zich terugtrekken, ontbreekt er in klinische studies vaak data. Om het probleem van deze ontbrekende gegevens op te lossen, kiezen onderzoekers voor verschillende analysemethoden. Deze verschillen in aanpak maken het moeilijk om studies met elkaar te vergelijken. 

Daarnaast is er bij meer dan de helft van de bekeken studies (55,6%) geen gebruik gemaakt van álle beschikbare ALSFRS-R-metingen. Dit betekent dat niet alle patiëntdata optimaal benut werd. Dit leidt tot minder statistische precisie, wat betekent dat er minder zekerheid is over de resultaten van de studie. Bovendien bleek 38,9% van de gebruikte analysemethoden het risico op vals-positieve uitkomsten te vergroten: behandelingen kunnen hierdoor onterecht als werkend worden bestempeld, terwijl ze dat niet zijn. 

Internationale samenwerking

Om gezamenlijke afspraken te maken over de statistische analyse van meetinstrumenten zoals de ALSFRS-R, hebben de onderzoekers een internationale werkgroep opgericht. Het doel: patiëntdata beter benutten en sneller effectieve behandelingen voor ALS vinden. De lessen uit dit onderzoek reiken verder dan ALS-studies alleen: gezamenlijke afspraken over statistische analyse zijn in de hele klinische onderzoekswereld belangrijk.