HomeNieuwsFood and Drug Administration (FDA) stelt beoordeling middel AMX0035 (Amylyx) uit

Food and Drug Administration (FDA) stelt beoordeling middel AMX0035 (Amylyx) uit

als-letters-als-centrum-logo
14 juni 2022
als-letters-als-centrum-logo

De Amerikaanse farmaceut Amylyx onderzoekt momenteel in een fase 3 trial een mogelijk middel tegen ALS: AMX0035. Op basis van de resultaten van de fase 2 studie heeft het bedrijf Amylyx in november 2021 aan de FDA gevraagd om het middel te beoordelen en eventueel goed te keuren zodat het vervroegd op de markt kan komen. Deze beoordeling heeft de FDA uitgesteld.

AMX0035 is een combinatie van twee middelen: natriumfenylbuyraat en taurosoursodeoxycholic zuur (TUDCA). De combinatie van deze twee middelen zorgt er waarschijnlijk voor dat de mechanismen in de cel die celsterfte bij ALS veroorzaken tegengegaan worden. Hierdoor treedt hopelijk een vertragend effect in het ziekteverloop bij ALS op.  

Fase 2-studie

In 2020 is het middel in een fase 2 studie in de Verenigde Staten onderzocht bij 137 mensen met ALS. Zij werden gedurende 24 weken behandeld. Een derde van deze mensen kreeg een placebo-medicijn en de rest kreeg het middel toegediend. Het doel van de studie was om de veiligheid en effectiviteit van het middel aan te tonen.

De resultaten van deze studie zijn gepubliceerd in een wetenschappelijk tijdschrift. Onderzoekers beschrijven hierin dat ze na 24 weken een vertragend effect zien in de achteruitgang bij patiënten. Dit effect uit zich volgens de onderzoekers vooral in de fijne motoriek. Dat er een effect van de behandeling wordt gezien, is hoopvol.

Beoordeling FDA vroegtijdige toelating

Om het middel vroegtijdig toe te laten op de markt, heeft Amylyx een verzoek ingediend bij de FDA. Op basis van de data uit het fase 2 onderzoek heeft een commissie van de FDA in april 2022 tegen dit verzoek gestemd. De commissie onderbouwde hun besluit dat er te weinig gegevens van te weinig patiënten waren over een te korte tijd. Hun advies was dat Amylyx eerst de fase 3 studie (phoenixtrial) uit te voeren en deze resultaten af te wachten. De beslissing om het middel wel of niet vervroegd goed te keuren maakt de commissie niet alleen. Hier gaan vele vergaderingen achter gesloten deuren aan vooraf en achteraf.

 

In eerste instantie zouden ze op 29 juni 2022 met een definitieve uitspraak komen of het middel AMX0035 vervroegd op de markt zou komen of niet. Deze datum is nu uitgesteld omdat het farmaceut Amylyx aanvullende data bij de FDA heeft aangeleverd. Om deze reden heeft de FDA aangegeven nog extra tijd nodig te hebben. De uiteindelijke beslissing staat nu gepland voor 29 september 2022.