Wouter van Rheenen en Vamshidhar R. Vangoor, onderzoekers van het ALS Centrum, hebben een beurs ontvangen voor hun onderzoeksproject ATTAIN (Antisense Therapies Targeting ALS in Induced Neurons). Met dit project willen ze de vertaling van genetisch onderzoek naar behandelingen voor ALS versnellen. De beurs wordt beschikbaar gesteld door de EQT Foundation, de filantropische tak van de wereldwijde investeringsmaatschappij EQT. Alle ontvangers zijn vandaag bekendgemaakt. 

Met de Rare Disease Science Grants, zoals de beurzen worden genoemd, wil de EQT Foundation bijdragen aan baanbrekende oplossingen voor de diagnose, behandeling en zorg voor zeldzame aandoeningen. ATTAIN is één van de projecten die een beurs ontving van 97.000 euro. 

Om genetisch onderzoek te vertalen naar mogelijke gentherapiën voor ALS, maken de onderzoekers gebruik van motorneuronen (zenuwcellen die de spieren aansturen) afkomstig van patiënten. “Daarmee kunnen we in het lab gen-gerichte therapiën testen die zijn gericht op specifieke genetische afwijkingen”, leggen Wouter en Vamshi uit. “De behandelingen die in het lab het meest veelbelovend blijken kunnen vervolgens verder worden onderzocht op veiligheid. Onze hoop is dat dit onderzoeksproject in de toekomst bijdraagt aan nieuwe gen-gerichte therapiën voor mensen met ALS.”