QurAlis presenteert positieve resultaten fase 1 studie QRL-101-04

QurAlis voert verschillende fase-1-studies uit om te onderzoeken of het middel QRL-101 mogelijk effect heeft op ALS. Eind december heeft het bedrijf de resultaten van de QRL-101-04 studie bekendgemaakt, waarbij het middel is getest bij mensen met ALS. Tijdens deze fase 1–studie werd voornamelijk gekeken naar de veiligheid en verdraagzaamheid van het middel, en of het middel het beoogde effect heeft op biomarkers. 

Positief effect op biomarker voor ALS

QurAlis heeft nu bekendgemaakt dat mensen met ALS die het middel hebben gekregen een lagere motorische zenuw-prikkelbaarheid (motor nerve excitability) hadden ten opzichte van mensen die een placebo hebben gekregen. Motorische zenuw-prikkelbaarheid is een biomarker voor ALS: onderzoek heeft aangetoond dat een verhoogde prikkelbaarheid bij mensen met ALS wordt geassocieerd met snellere ziekteprogressie. QurAlis concludeert op basis van de QRL-101-04 studie dat het middel het beoogde therapeutische effect heeft op verlaging van de prikkelbaarheid bij mensen met ALS. Daarnaast blijkt het middel goed te verdragen en zijn er geen veiligheidsrisico’s gevonden.  

De resultaten bevestigen daarmee de eerder gepubliceerde resultaten over het middel bij gezonde vrijwilligers.

Over de studie

QRL-101-04 was een fase 1–placebo-gecontroleerde klinische studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van het middel QRL-101 te evalueren bij mensen met ALS. Aan QRL-101-04 hebben twaalf deelnemers met ALS uit Nederland deelgenomen. Tijdens de studie hebben de deelnemers één dosering van het studiemiddel of een placebo gekregen, met een verhouding van 3:1 tussen QRL-101 en placebo. 

Wat betekenen deze resultaten voor de toekomst?

Deze studie was een fase 1-studie. Er wordt daarbij in een kleine groep mensen gekeken wat het effect van het middel is op verschillende biomarkers, zoals motor-zenuw-prikkelbaarheid. Er kan dus nog niks gezegd worden over het effect van het middel op de klachten die mensen met ALS ervaren. Hiervoor zijn een fase 2 en 3-studie nodig. Hier kunt u meer lezen over de verschillende fases van medicijnonderzoek.

QurAlis kondigt aan dat ze graag in de toekomst een fase 2-studie willen opzetten waarbij ze op grotere schaal willen kijken naar het effect van QRL-101 bij mensen met ALS. Het is nog niet bekend wanneer deze studie zal plaatsvinden.