Individuele ziekteverloop voorspellen bij mensen met ALS
Samenvatting van het artikel
- Onderzoekers van het ALS Centrum hebben een model ontwikkeld waarmee op een betrouwbare manier de levensverwachting van iemand met ALS geschat kan worden.
- Met een goed predictiemodel kunnen we bij geneesmiddelenonderzoek bijvoorbeeld eerder zien of de achteruitgang minder snel verloopt dan verwacht en of een potentieel geneesmiddel dus mogelijk effectief is.
- Daarnaast kan het model de onderzoekers ook helpen bij het selecteren van patiënten met een vergelijkbaar ziekteverloop.
- Het ENCALS-survival model, zoals het voorspellingsmodel genoemd is, is ontwikkeld in samenwerking met veertien ALS-centra uit negen Europese landen.
- De website waarop de tool beschikbaar is gemaakt is momenteel alleen door artsen te benaderen.
Veel mensen met ALS hebben vragen over hun levensverwachting. De gemiddelde levensverwachting van mensen met ALS is drie jaar. Echter zijn er tussen individuen veel verschillen in het daadwerkelijke ziekteverloop. Daarom hebben onderzoekers van het ALS Centrum een model ontwikkeld waarmee op een betrouwbare manier door artsen de levensverwachting van iemand met ALS geschat kan worden.
Belangrijk voor mensen met ALS en onderzoekers
Een goed werkend voorspellingsmodel (predictiemodel) voor het ziekteverloop bij ALS is belangrijk voor zowel mensen met ALS als onderzoekers. Met een goed predictiemodel kunnen we bij geneesmiddelenonderzoek bijvoorbeeld eerder zien of de achteruitgang minder snel verloopt dan verwacht en of een potentieel geneesmiddel dus mogelijk effectief is.
Daarnaast kan het model de onderzoekers ook helpen bij het selecteren van patiënten met een vergelijkbaar ziekteverloop. Doordat we beter kunnen voorspellen hoe de ziekte waarschijnlijk verder zal verlopen, kunnen we een betere selectie maken en dus meer mensen mee laten doen aan onderzoek.
Daarnaast is het met het model mogelijk om voor individuele mensen met ALS een betere schatting te maken van de levensverwachting. Op die manier kunnen we mensen die dit willen weten meer duidelijkheid geven over hun levensverwachting en de zorg beter op de persoon afstemmen.
Veel data nodig voor het onderzoek
Het ENCALS-survival model, zoals het voorspellingsmodel genoemd is, is ontwikkeld in samenwerking met veertien ALS-centra uit negen Europese landen. Die internationale samenwerking is noodzakelijk, omdat voor de ontwikkeling van het model zeer veel data van mensen met ALS nodig was. Door internationaal samen te werken konden de gegevens worden vergeleken van bijna 12.000 verschillende mensen.
Daarnaast kon, doordat verschillende landen deelnamen, ook gelijk worden onderzocht of het model voor verschillende mensen met ALS in verschillende landen een betrouwbare voorspelling geeft.
Acht ‘voorspellers’
In het artikel onderzochten de onderzoekers zestien verschillende factoren die het ziekteverloop mogelijk konden voorspellen. Nadat de gegevens van bijna 12.000 mensen met elkaar waren vergeleken, bleken acht van deze zestien factoren goede voorspellers van het ziekteverloop te zijn:
- De leeftijd bij het ontstaan van de eerste klachten,
- De kracht van de ademhaling gemeten als forced vital capacity,
- De tijd die tussen de eerste klachten en de diagnose zit,
- De snelheid van achteruitgang tussen het begin van de klachten en de diagnose,
- Of de ziekte met bulbaire klachten begint (problemen bij het spreken en slikken),
- De uitgebreidheid van de klachten (volgens de El-Escorial criteria),
- De aanwezigheid van frontotemporale dementie, en
- De aanwezigheid van een genetische afwijking (C9orf72 repeat expansie)
Al deze factoren worden gezamenlijk gebruikt om per persoon een gerichte voorspelling van de prognose te geven. Op deze manier krijgen mensen met ALS inzicht in het te verwachten ziekteverloop. Iedere voorspelling heeft een zekere mate van onzekerheid, maar door het ENCALS-survival model worden de voorspellingen betrouwbaar en nauwkeuriger. Doordat het model rekening houdt met individuele ziektefactoren, is de voorspelling afgestemd op het individu. Mensen krijgen hierdoor een beter beeld van wat ze kunnen verwachten van de prognose van de ziekte.
Vijf verschillende groepen van ziekteverloop
Vóór de ontwikkeling van het ENCALS-survival model was de voorspelling van het ziekteverloop gebaseerd het gemiddelde van de hele groep van mensen met ALS. Daarmee werd uitgegaan van een gemiddelde levensverwachting van drie jaar na de eerste klachten. Uit de studie bleek dat een heel groot deel van de mensen met ALS in de praktijk afwijken van dit gemiddelde van drie jaar. Daarom kon dus geen goede individuele voorspelling worden gegeven.
Door de prognoses van de circa 12.000 mensen in het onderzoek met elkaar te vergelijken konden de onderzoekers vijf verschillende groepen identificeren (met elk 20 procent van alle onderzochte mensen). Deze groepen variëren van een erg korte tot een erg lange overleving (voor mensen met ALS, zie figuur hieronder).
Deze vijf groepen geven een globale indruk aan mensen hoe snel het voorspelde beloop is van hun ziekte. Deze voorspellingen worden op individueel niveau gemaakt en zijn daardoor beter toepasbaar en kloppen beter met de werkelijkheid.
Gebruik van het model in onderzoek en in de spreekkamer
Er zijn al veel belangrijke stappen gezet naar implementatie van het model. Zo is er een website ontwikkeld die in de spreekkamer en in het onderzoek kan worden gebruikt om de overlevingscurve in beeld te brengen. Het model is meerdere malen gevalideerd en is daarna door de onderzoekers omgebouwd naar een eenvoudig te gebruiken website. De website is onlangs beschikbaar gemaakt voor artsen. Op de website kan een arts de gegevens van een individuele patiënt invoeren en geeft de applicatie vervolgens de te verwachten prognose. De website waarop de tool beschikbaar is gemaakt is momenteel alleen door artsen te benaderen.
Toepassing van het model in de zorg
Een volgende stap is om artsen te informeren over hoe zij het model kunnen gebruiken en het beste kunnen bespreken met mensen in hun dagelijkse praktijk. Hiertoe heeft het ALS Centrum mensen met ALS gevraagd hoe zij informatie over hun voorspelde ziekteverloop willen ontvangen.
Het ENCALS Survival Model is momenteel alleen beschikbaar voor artsen. Artsen kunnen een login aanvragen op de website encalssurvivalmodel.org
Heeft u feedback op dit artikel? Laat het ons weten!