Amylyx: geen effect van onderzochte medicatie
Het farmaceutische bedrijf Amylyx heeft de eerste resultaten van de PHOENIX-studie bekendgemaakt. Uit analyse blijkt dat het onderzochte middel AMX0035 helaas niet effectief is als behandeling voor ALS.
PHOENIX-studie
De PHOENIX-studie is een fase 3-studie waarin de werkzaamheid en veiligheid van het middel AMX0035 werd getest. Deelnemers moesten het middel gedurende 48 weken dagelijks innemen door het op te lossen in een glas water. Wereldwijd deden zo’n 664 mensen met ALS mee aan het onderzoek.
Reactie ALS Centrum
“Het blijft altijd een enorme teleurstelling als een studie negatief is. Zeker bij de studie van Amylyx hadden veel mensen – waaronder wijzelf – gehoopt en misschien wel verwacht dat de studie positief zou zijn. Het negatieve nieuws is een tegenslag. Het stopt ons niet in de zoektocht naar een behandeling voor deze rotziekte. Als ALS Centrum blijven wij ons op internationaal en nationaal niveau inzetten om een behandeling te vinden voor ALS.
We willen graag alle deelnemers van de Phoenix-studie bedanken voor hun tijd en inzet. Zonder de moeite en bereidheid van deelnemers zou geen enkele studie het redden. Een negatieve studie is geen verloren tijd. Doordat we weten wat niet werkt, helpt het ons juist ook in het sturen van toekomstige studies. Daarnaast willen we Amylyx bedanken voor de goede samenwerking en het feit dat ze zo’n belangrijk onderzoek hebben opgezet”, aldus Leonard van den Berg, neuroloog en coördinator van het ALS Centrum.
Goedkeuring FDA
De farmaceut Amylyx heeft in september 2022 op basis van resultaten uit een fase 2-studie (CENTRAUR) een volledige en voorwaardelijke goedkeuring voor het middel gekregen in Amerika en Canada. De EMA heeft deze goedkeuring niet gegeven en wilde de resultaten van de fase 3 PHOENIX-studie afwachten. Deze resultaten blijken nu negatief. Er is geen effect. Het is nog niet duidelijk wat dat doet met de goedkeuring in Amerika en Canada.
Wat betekent dit voor mensen met ALS in Nederland?
Alle deelnemers van de PHOENIX-studie zijn persoonlijk op de hoogte gesteld van de resultaten en wat dit voor hen betekent.
Amylyx heeft de komende weken nodig om alle data van de studie verder door te nemen. Dat zal de negatieve uitkomst van de studie niet veranderen, maar leidt mogelijk wel tot aanleidingen voor toekomstig onderzoek. Tot de volledige analyse is afgerond, zal de open-label extensie studie gewoon door blijven lopen. Zodra dit verandert, zal Amylyx dat aan ons melden en zullen wij dat aan alle betreffende mensen communiceren.
Mocht u nog vragen hebben naar aanleiding van dit nieuwsbericht, dan kunt u altijd contact met ons opnemen via het mailadres: trialals@umcutrecht.nl.
