Biogen en Ionis stoppen met ontwikkeling BIIB105 na tegenvallende resultaten ALSpire studie

Gisteren heeft het farmaceutische bedrijf Biogen samen met het bedrijf Ionis de eerste resultaten van de ALSpire studie bekend gemaakt. Helaas laten de resultaten zien dat het middel BIIB105 geen effect heeft op de ziekte.

De resultaten van de studie laten zien dat mensen die een behandeling met BIIB105 kregen niet langzamer achteruitgingen op functionele en motorische functies (zoals ademhaling en kracht), ten opzichte van mensen die de placebo kregen. Ook werden er geen verschillen gevonden in de hoeveelheid neurofilamenten, een aanwijzer (biomarker) voor zenuwschade. De onderzoekers moeten daarom helaas concluderen dat het middel geen effect heeft op het ziekteproces bij ALS.

De ALSpire studie

De ALSpire studie is een fase 1/2, dubbelblind, gerandomiseerd en placebogecontroleerd onderzoek. In de studie werd het middel BIIB105 onderzocht, en het effect hiervan vergeleken met dat van een placebo. Het onderzoek was opgedeeld in acht ‘cohorten’, die achter elkaar werden uitgevoerd. Het middel (of placebo) werd gedurende 29 of 41 weken(afhankelijk van het cohort), ongeveer iedere vier weken via een ruggenprik toegediend. Het onderzoek is nu volledig afgerond, daarom zijn gisteren de resultaten bekend gemaakt.

Wereldwijd hebben 99 mensen met ALS deelgenomen aan de ALSpire studie, waarvan 10 mensen in Nederland. Alle actieve deelnemers van de studie in Nederland zijn door het ALS Centrum persoonlijk op de hoogte gesteld.

Over het middel BIIB105

Bij de meeste mensen is de oorzaak van ALS niet bekend. De ziekte kan gedeeltelijk veroorzaakt worden door een foutje in een deel van het DNA dat het ATXN2-gen wordt genoemd. Het medicijn BIIB105 had als doel om het foute gedeelte van het ATXN2-gen te corrigeren. Verwacht werd dat dan ook de hoeveelheid van het eiwit ATXN-2 zou afnemen. De resultaten van de studie toonden wel een significant lagere hoeveelheid van dat eiwit aan, maar dit bleek vervolgens geeneffect te hebben op het ziekteproces. Door de tegenvallende resultaten stopt het bedrijf met de ontwikkeling van het middel BIIB105.

Reactie ALS Centrum

“Elke studie met negatieve resultaten, is er een die zorgt voor teleurstelling. Bij de resultaten van de ALSpire studie is dat helaas niet anders. We hadden gehoopt dat dit middel zou werken zodat we een stap dichterbij een behandeling zouden komen. Toch is de ALSpire studie niet voor niets gedaan. De resultaten verkregen middels de ALSpire studie geven enorm veel kennis, inzicht en aanknopingspunten voor vervolgonderzoek. Deze studie heeft ook laten zien dat de methode die bij dit middel is gebruikt, wel effectief was. Het middel is in staat om het specifieke eiwit significant te verminderen. In deze studie gaf dat helaas niet het gewenste resultaat, maar mogelijk dat in een toekomstige andere studie deze methode de oplossing kan bieden.

We zijn vastberaden dat de weg die we een aantal jaar geleden zijn ingeslagen – onderzoek naar genafwijkingen bij ALS om vervolgens specifieke behandelingen te kunnen vinden – ons uiteindelijk zal leiden naar een behandeling voor ALS. Als ALS Centrum blijven we hoopvol en zullen we ons onverminderd blijven inzetten om een behandeling te vinden voor iedereen met ALS, PSMA en PLS.” aldus Leonard van den Berg, neuroloog en coördinator van het ALS Centrum.

“Graag willen we alle deelnemers van de studie bedanken voor hun toewijding en inzet tijdens deze studie.”