EMA geeft positieve beoordeling voor Tofersen als medicijn bij SOD1-ALS
De EMA heeft tijdens een vergadering van de Committee for Medicinal Product for Human Use (CHMP) op 22 februari 2024 positief geoordeeld over toelating van het middel QALSODY (beter bekend als Tofersen) op de Europese markt. Dit betekent dat na goedkeuring van de Europese Commissie (EC), het middel voorgeschreven kan worden bij mensen met ALS, met een specifieke SOD1–mutatie.
VALOR-studie
De beoordeling is gebaseerd op de resultaten van de VALOR–studie, zoals gepresenteerd op 22 september 2022 door het bedrijf Biogen. De resultaten lieten zien dat, bij deelnemers met een afwijking in het SOD1-gen, na langdurig gebruik van het middel (+ 6 maanden) het SOD1–eiwit in het hersenvocht daalde. Ook daalde de hoeveelheid neurofilamenten (een maat voor zenuwschade) met 60% na 28 weken. Dit zorgde voor een positief effect op de functionele achteruitgang, longfunctie en overleving. Voor sommige deelnemers betekende dit volledige stabilisatie en soms zelfs enige verbetering in spierkracht.
Behandeling en gebruik van Tofersen
Het middel Tofersen is een zogenaamde antisense oligonucleotide gericht tegen SOD1 en moet worden toegediend via een ruggenprik. Een antisense oligonucleotide is een klein stukje kunstmatig erfelijk materiaal, dat heel gericht bindt aan het boodschappermolecuul van het SOD1-gen, waardoor de aanmaak van het gemuteerde SOD1-eiwit geremd wordt.
Zowel DNA-diagnostiek naar het SOD1-gen als behandeling met Tofersen zijn mogelijk via het ALS Centrum. Vraag uw neuroloog naar de mogelijkheden of een eventuele verwijzing.
Het uiteindelijk besluit of het middel toegelaten wordt op de Europese markt wordt gedaan door de EC. De EC zal de positieve beoordeling van de EMA meenemen in hun besluit. De verwachting is dat deze in het tweede kwartaal van dit jaar plaatsvindt.
Mijlpaal
“Wij zijn enorm blij dat de EMA heeft besloten QALSODY (Tofersen) positief te beoordelen. Dit nieuws is een belangrijke mijlpaal binnen het ALS–onderzoek. Onze dankbaarheid gaat uit naar alle deelnemers van de VALOR–studie en het team van de trial–afdeling voor het tot een succes maken van deze trial.” Prof. Dr. Leonard van den Berg, coördinator van het ALS Centrum.
