Biotechbedrijf QurAlis heeft tussentijdse resultaten gepresenteerd van de ANQUR-studie, een klinische fase 1/2-studie naar de werking van het middel QRL-201 bij mensen met ALS. De data laten zien dat het middel effect heeft op het juiste eiwit in de zenuwcel en op biomarkers. De resultaten zijn onlangs gepresenteerd tijdens de Target ALS Annual Meeting.

Wat laten de tussentijdse resultaten zien?

De tussentijdse analyse van de studie levert veelbelovende resultaten op. De onderzoekers zien dat het middel de hoeveelheid STMN2-eiwit herstelt. Daarnaast werd in de groep die de lage dosis ontving een statistisch significante daling gevonden van pNfH in het bloed, een biomarker voor zenuwcelschade. Ten slotte blijkt het middel goed te verdragen en zijn er geen nieuwe veiligheidsrisico’s gevonden.

Het is daarbij belangrijk om te vermelden dat het om een fase 1-2 studie gaat. Deze studies zijn er voornamelijk voor bedoeld om in een kleinere groep deelnemers aan te tonen of er effect is op zogenoemde biomarkers. Om echt iets te kunnen zeggen over het effect van het middel op achteruitgang van mensen, is een grotere fase 3 studie nodig.

Over het onderzoeksmiddel

QRL-201 is een zogenoemde antisense oligonucleotide (ASO), een kleine stukje synthetisch DNA of RNA dat de activiteit van eiwitten kan veranderen. Op die manier zou het middel een verstoord ziekteproces kunnen remmen. Deze strategie is vergelijkbaar met de huidige Tofersen-behandeling, die succesvol is ingezet bij mensen met ALS veroorzaakt door een SOD1-mutatie.

QRL-201 is specifiek gericht op het herstellen van de aanmaak van het eiwit STATHMIN-2 (STMN2). Bij de grote meerderheid van de mensen met ALS is die aanmaak sterk verminderd. Zonder voldoende STMN2 kunnen zenuwcellen zich minder goed herstellen en raken de verbindingen met spieren aangetast, wat bijdraagt aan de spierzwakte en spierafbraak die kenmerkend zijn voor ALS.

Over de ANQUR-studie

De ANQUR-studie is een klinische studie die een behandeling onderzoekt gericht op het herstellen van STMN2 bij mensen met ALS. De studie is dubbelblind en placebo-gecontroleerd, wat betekent dat noch de deelnemers, noch de onderzoekers weten wie het studiemiddel of de placebo ontvangt.

In totaal deden 69 mensen met ALS mee. De studie loopt in Canada, het Verenigd Koninkrijk en de Europese Unie, waaronder in het ALS Centrum. In Nederland deden in totaal zes mensen mee.

Wat zijn de vervolgstappen?

Deze studie was een fase 1/2-studie. Daarbij wordt bij een relatief kleine groep mensen bekeken wat het effect en de veiligheid is van het middel. Hier kunt u meer lezen over de verschillende fases van medicijnonderzoek. QurAlis kondigt aan dat ze zich nu voorbereiden op een fase 3-studie met QRL-201, die staat gepland voor 2027.