Argenx heeft de reALiSe studie stopgezet, nadat uit de tussentijdse analyse bleek dat het onwaarschijnlijk was dat het middel ARGX-119 een positief effect had op de verschillende uitkomstmaten. Alle deelnemers van de studie zijn hier zo spoedig mogelijk over geïnformeerd. 

reALiSe studie

De reALiSe studie was een fase 2a studie, die sinds 2024 liep, o.a. in het ALS Centrum in het UMC Utrecht. Het doel van de studie was om 60 patiënten te includeren. In Nederland deden in totaal 18 patienten mee aan de studie. De studie onderzocht het met ARGX-119, een middel waarvan gedacht werd dat het mogelijk zou helpen om de verbindingen tussen zenuwen en spieren te bewaren en de signaaloverdracht tussen zenuwen en spieren te verbeteren. Dit zou de spierkracht kunnen verbeteren. 

De resultaten

Bij een fase 2 studie wordt er gekeken of het middel het beoogde effect heeft op bepaalde uitkomstmaten. Deze uitkomstmaten zijn specifiek voor de ziekte ALS. Zo werd er een elektrofysiologische spierscan gemaakt, waarmee de reactiviteit en functioneren van spieren gemeten kon worden. De effecten op de uitkomstmaten geven een indicatie of het middel mogelijk effectief is als behandeling voor ALS. Argenx heeft de eerste resultaten geanalyseerd, en hieruit bleek dat het middel geen positieve effecten heeft op de verschillende uitkomstmaten. Dit betekent dat mensen met ALS die het middel namen niet beter scoorden dan mensen die een placebo (een nep, namaakmedicijn) namen. De onderzoekers kunnen daarom concluderen dat het middel niet effectief is als behandeling voor ALS. 

Argenx heeft de studie daarom per direct stopgezet. Wel benoemen zij dat het nemen van het middel geen veiligheidsrisico’s heeft. Alle deelnemers van de studie zijn hierover zo snel mogelijk geïnformeerd.  

Reactie ALS Centrum

Leonard van den Berg, coördinator van het ALS Centrum over het nieuws: “Helaas hebben we het nieuws ontvangen dat de reALiSe studie stopt. We vinden het erg jammer dat het argenx deze beslissing heeft moeten nemen. Onze dank gaat uit naar alle deelnemers en hun naasten voor hun enorme inzet. Vanuit het ALS Centrum nam een grote groep mensen deel: maar liefst 18 van de 60 deelnemers waren via ons betrokken. Dat is op zichzelf al een bijzondere prestatie waar we trots op zijn. 

“Hoewel de resultaten van deze studie niet positief zijn, biedt elk onderzoek waardevolle inzichten. Door dit resultaat kunnen we weer een behandelmechanisme uitsluiten, wat ons een stap dichter bij een effectief medicijn voor deze verschrikkelijke ziekte brengt. Bovendien is in deze studie een innovatieve meetmethode ingezet: het meten van de spierfunctie via een elektrofysiologische spierscan. Deze methode is door het ALS Centrum ontwikkeld tot digitale cursus (e-module) in de TRICALS Academy (een project binnen GoALS), waardoor onderzoekers over de hele wereld deze meting op een hoog niveau konden uitvoeren.

We zijn blij dat we zo op deze manier een aandeel hebben kunnen leveren aan het uitvoeren en mede mogelijk maken van de studie. Als ALS Centrum blijven we ons onverminderd inzetten om zo snel mogelijk een behandeling te vinden voor ALS.”