Studie naar de veiligheid van aangepaste stamcellen in ALS-patiënten

Er wordt gedacht dat niet goed werkende astrocyten – cellen die de werking van zenuwcellen ondersteunen – mogelijk bijdragen aan het afsterven van de zenuwen die de spieren aansturen bij ALS patiënten. In een nieuwe studie zijn achttien patiënten met aangepaste stamcellen behandeld. Deze studie was met name ontworpen om de veiligheid van de stamceltransplantatie te onderzoeken, maar er werd ook gekeken naar het effect op spierkracht.  

Stamcellen zijn cellen die zich kunnen ontwikkelen tot andere cellen, in dit geval tot astrocyten. Voor de studie waren de stamcellen zo aangepast dat ze ook de stof GDNF produceerden. Deze stof ondersteunt de overleving van motorische zenuwcellen. De onderzoekers hoopten zo op twee manieren zenuwafbraak tegen te gaan: via de stamcellen en via het toedienen van GDNF. De stamcellen werden bij de patiënten aan één kant in het ruggenmerg geïnjecteerd. Op deze manier werd één been behandeld, en diende het andere been ter controle

Uitkomst van de studie

De patiënten ervaarden van de behandeling geen ernstige bijwerkingen. Wel ervaarden veel patiënten pijn. Bij 9 patiënten duurde deze pijn langer dan 6 maanden, en hiervan beoordeelden 5 patiënten de pijn met een cijfer 5 of hoger. Daarnaast werden er bij meerdere patiënten neuromen waargenomen bij de injectieplaats. Een neuroom is een goedaardig gezwel van een zenuw. Verdere studies zullen moeten uitwijzen wat mogelijke langere termijn gevolgen hiervan zijn.

Tijdens de studie is ook gekeken naar het verloop van de spierkracht. Deze ging in het behandelde been nog steeds achteruit, hoewel dit iets langzamer ging in vergelijking met het controle been. In totaal overleden tijdens de studie 14 patiënten aan de gevolgen van ALS. Bij 13 overleden patiënten is vastgesteld dat de stamcellen in leven waren gebleven en GDNF produceerden. Hieruit kan worden opgemaakt dat de transplantatie van de stamcellen bij deze patiënten gelukt was. Echter kan op basis van deze studie geen conclusie worden getrokken over effectiviteit.

Reactie van het ALS Centrum

“Dat de transplantatie van de stamcellen gelukt is, is een zeer interessante bevinding. Uit het onderzoek is echter nog niet duidelijk wat het effect van de behandeling op het ziekteverloop van ALS is. Om naar effectiviteit te kijken lijkt het waarschijnlijk dat er injecties over een groter deel van het ruggenmerg zouden moeten plaatsvinden. Of deze uitgebreidere injecties ook veilig zijn, zal bekeken moeten worden. Er zal dus nog veel meer onderzoek bij meer patiënten gedaan moeten worden. Alhoewel de resultaten bemoedigend zijn, staat het nog zeer af van mogelijke toepassing in de behandeling van patiënten met ALS. Het toedienen van experimentele stamcellen wordt op dit moment niet aangeboden als een mogelijke behandeling van ALS, ook niet in Amerika. We hopen uiteraard dat stamceltherapie in de toekomst een gunstige bijdrage aan het ziekteproces bij ALS zal kunnen leveren. Het ALS Centrum volgt alle ontwikkelingen met veel interesse.” – dr. Michael van Es, Neuroloog ALS Centrum Nederland.

Verder onderzoek

Op dit moment wordt er verder onderzoek gedaan naar het toedienen van de stamcellen op andere plaatsen in het ruggenmerg. Uit dierproeven blijkt dat het toedienen van stamcellen in het bovenste deel van het ruggenmerg en in de motorische cortex (hersenen) mogelijk gunstig is. Er loopt nu een klinische studie waarbij aangepaste stamcellen worden toegediend in de motorische cortex bij ALS patiënten. Deze studie wordt uitgevoerd in Amerika en wordt naar verwachting in september 2023 afgerond.