Onderzoek naar experimentele behandeling met penicilline en hydrocortison bij ALS

Geschreven door:
michael-van-es-2
Michael van Es, dr.
Neuroloog

Samenvatting van het artikel

  • Eind 2017 startte het ALS Centrum een onderzoek naar de behandeling van penicilline G in combinatie met hydrocortison bij mensen met ALS.
  • De resultaten van het onderzoek naar een behandeling met penicilline G in combinatie met hydrocortison laten geen effect zien bij mensen met ALS.

Het ALS Centrum heeft het onderzoek naar het medicijn penicilline G en hydrocortison bij ALS, dat eind 2017 startte, afgerond. In totaal deden zestien mensen met ALS mee aan dit onderzoek, dat keek naar de effecten van deze behandeling op de ziekte. Helaas laten de resultaten van de studie geen effect zien van deze behandeling bij ALS.

Achtergrond

In het voorjaar van 2017 verschenen er meerdere berichten dat mensen met ALS mogelijk baat hebben bij behandeling via het infuus met penicilline G in combinatie met hydrocortison. Door de behandeling zouden mensen met ALS beter kunnen spreken en slikken. Ook zou het lopen weer beter gaan. Naar aanleiding van deze berichten heeft het ALS Centrum onderzoek gedaan naar de effectiviteit van deze behandeling.

Opzet

Aan de studie deden in totaal zestien mensen met ALS mee, waarvan tien penicilline G en hydrocortison kregen en zes een placebobehandeling. De behandeling werd in het ziekenhuis gegeven. Deelnemers aan de studie kregen drie weken lang, elke dag gedurende acht uur de studiemedicatie toegediend. Deze behandelcyclus werd in totaal vier keer gegeven met tussenpozen van drie maanden.

Om het effect van de behandeling te beoordelen, gebruikten onderzoekers de ALSFRS-R schaal (een schaal die beperkingen in het dagelijks leven meet). Andere aspecten van de ziekte werden ook bekeken, zoals ademhalingsfunctie, spierkracht, kwaliteit van leven, overleving, tijd tot maagsonde plaatsing en gewichtsverlies. Er werd ook gekeken naar de veiligheid van de behandeling.

Resultaten

De resultaten van de studie laten helaas geen voordeel zien van de behandelingen met penicilline G en hydrocortison, vergeleken met een placebo. Zowel de deelnemers die penicilline G en hydrocortison kregen, als de deelnemers in de placebogroep, gingen achteruit. De mate van achteruitgang op de ALSFRS-R was in beide groepen gelijk. Ook waren er geen verschillen te zien op de andere aspecten van de ziekte.

In beide groepen kwamen evenveel bijwerkingen voor. Zes mensen kregen een trombose in de arm (drie in elke groep). Dit komt niet door de studiemedicatie, maar is een bekende complicatie van langdurige infuusbehandelingen. Het ontstaan van trombose is dus een risico van deze behandeling.

Conclusie

De conclusie van deze studie is dat een behandeling met penicilline G en hydrocortison geen effectieve behandeling is voor ALS. Er was geen effect te zien van de behandeling. Het ALS Centrum betreurt deze uitkomst ten zeerste, zowel voor de mensen die aan het onderzoek meededen, als voor hun familie en vrienden, die allen de hoop hadden dat de behandeling wel een positief effect zou hebben. Het ALS Centrum zal zich onverminderd intensief blijven inzetten om zo snel als mogelijk een effectief medicijn en behandeling te vinden voor mensen met ALS.

Het ALS Centrum en de onderzoekers danken alle mensen met ALS die hebben meegedaan aan deze studie, patiëntenverenigingen ALS Patients Connected en Spierziekten Nederland voor hun betrokkenheid, en Stichting ALS voor het financieel mogelijk maken van dit onderzoek. Zonder hun bijdrage is het niet mogelijk onderzoek te doen naar ALS en een oplossing te vinden.

De resultaten van het onderzoek zijn door onderzoekers verwerkt in een wetenschappelijke publicatie die hier te downloaden is.

Heeft u feedback op dit artikel? Laat het ons weten!

Dit veld is bedoeld voor validatiedoeleinden en moet niet worden gewijzigd.