Nederlandse aanpak voor Tofersen blijkt succes
Een unieke Nederlandse methode om patiënten sneller te kunnen behandelen met zeldzame en dure medicijnen blijkt na ruim een jaar succesvol. Door de inzet van het zogeheten Orphan Drug Access Protocol (ODAP) is de toegangstijd van het ALS-medicijn Tofersen verkort naar slechts negen maanden, waar een vergoedingsregeling voor zeldzame aandoeningen doorgaans 22 maanden op zich laat wachten. Onderzoekers roepen Europa op om te leren van deze aanpak.
ODAP is een initiatief vanuit de stichting Medicijn voor de Maatschappij en is tot stand gekomen via de Ronde Tafel Weesgeneesmiddelen van het Zorginstituut en Zorgverzekeraars Nederland. Het is in het leven geroepen voor veelbelovende medicijnen voor zeldzame aandoeningen, waarbij het lastig is om grote onderzoeken te doen, maar die wel een grote impact voor de patiënt hebben. Tegelijkertijd is het doel om de wachttijden te verkorten. In samenwerking met het UMC Utrecht is het medicijn Tofersen, bedoeld voor een patiënten met ALS en een mutatie in het gen SOD1, als derde middel aan de ODAP-pilot toegevoegd. De ervaringen met ODAP voor Tofersen zijn een voorbeeld dat deze manier van werken leidt tot een versnelde vergoedingsregeling.
Betalen voor wat werkt
Omdat de intensieve behandeling met Tofersen erg kostbaar is, is er gekozen voor een innovatieve constructie: er wordt ‘getrapt’ vergoed naarmate er gedurende de behandeling bewijs wordt verzameld dat dat het medicijn bij iedere individuele patiënt aanslaat. Dit gebeurt in twee stappen. Eerst wordt gekeken of het SOD1-eiwit en de biomarkers voor zenuwschade (neurofilament) in het hersenvocht en bloed dalen; dit effect is doorgaans eerder te verwachten dan dat er ziektestabilisatie optreedt. Na een jaar volgt stap twee: de beoordeling van het klinische effect, zoals de spierkracht en de longfunctie. Als er op één of meerdere van deze vlakken een positief effect is, kan de patiënt doorgaan met de behandeling met Tofersen.
Gevoel bevestigd door data
Nu het programma ruim een jaar bezig is, maken onderzoekers de balans op. De criteria voor starten en stoppen zorgen voor duidelijkheid en geven patiënten inzicht in hun eigen ziekteverloop. De resultaten uit de praktijk zijn hoopgevend: het gevoel van patiënten dat de ziekte stabiliseert of zelfs verbetert, wordt nu ook echt bevestigd door de meetdata.
Tijd is belangrijk
De belangrijkste boodschap van de onderzoekers is dat er bij dodelijke ziekten zoals ALS geen tijd is om te wachten op jarenlange vergoedingsprocessen. Dankzij ODAP kan er nu binnen enkele weken met de behandeling worden gestart zodra een patiënt de diagnose krijgt. Hoe eerder men begint, hoe groter het te verwachten effect.
Leren van deze aanpak
De huidige pilot van ODAP met Tofersen duurt vier jaar. Daarna volgt een definitief advies over de vergoeding en een uitgebreide kosteneffectiviteitsanalyse. De Nederlandse artsen hopen dat andere Europese landen, waarvan sommigen nog helemaal geen vergoedingsregeling hebben voor Tofersen, dit proces als voorbeeld gaan gebruiken.
