Amylyx stopt met open-label extension van PHOENIX-studie

Het farmaceutische bedrijf Amylyx heeft bekendgemaakt per 1 oktober te stoppen met de open-label extension van de PHOENIX–studie. Dit besluit is genomen na de tegenvallende resultaten van de PHOENIX-studie.

Op 8 maart 2024 maakte het bedrijf Amylyx bekend dat de eerste resultaten van de PHOENIX-studie geen effect lieten zien van het middel AMX0035 (ook bekend onder de naam RELYVRIO of ALBRIOZA) bij mensen met ALS. In eerste instantie werd besloten om de open–label extension van de PHOENIX-studie te laten doorlopen. Amylyx hoopte zo meer informatie te verzamelen van het middel op langere termijn. 

Nu is toch het besluit genomen om te stoppen met de open–label extension per 1 oktober 2024. Deelnemers mogen, in overleg met hun studie–arts, ook eerder stoppen met het gebruik van het middel. In Nederland heeft dat gesprek voor de actieve deelnemers al plaats gevonden. Wel wil het bedrijf nog informatie blijven verzamelen over overleving. 

Wat is een open-label extension?

De open-label extension (OLE), ook wel langetermijnbehandeling genoemd, is vaak de laatste periode van een medicijnonderzoek. Tijdens deze periode krijgen alle deelnemers van het onderzoek het werkzame middel, om zo meer informatie te verzamelen over de werkzaamheid op de langere termijn.

Reactie ALS Centrum

Leonard van den Berg, neuroloog en coördinator van het ALS Centrum: “Het laten doorlopen van de open–label extension vraagt veel van de deelnemers van de PHOENIX-studie en de trial teams van de centra waar het onderzoek wordt uitgevoerd. Het stoppen van de open-label extension is daarom een logisch gevolg van de tegenvallende resultaten van de PHOENIX-studie. Onze dank gaat uit naar alle deelnemers van de PHOENIX-studie voor hun inzet en tijd. Ook willen we graag onze steun betuigen aan alle mensen met ALS. De negatieve uitkomsten van de PHOENIX-studie zijn en blijven een grote teleurstelling voor de ALS-gemeenschap, en dit besluit herinnert ons daar opnieuw aan.”