CardinALS-trial gestopt door tegenvallende resultaten

PTC Therapeutics heeft gisteren de eerste resultaten van de CardinALS studie bekend gemaakt. Helaas hebben de analyses aangetoond dat zowel op de primaire als secundaire eindpunten, het middel Utreloxastat geen verbeterend of vertragend effect laat zien bij mensen met ALS. De studie is daarom per direct stopgezet.

Op 26 november heeft PTC Therapeutics de resultaten van de CardinALS studie bekend gemaakt. Uit de analyses blijkt dat het middel geen verbeterend of vertragend effect laat zien bij mensen met ALS. Hierbij heeft PTC gekeken naar verschillende uitkomstmaten, waaronder de primaire uitkomstmaten zoals score op ALSFRS, overlevingsduur en neurofilamenten, een maat voor neuronale zenuwschade. Ook analyse van de secundaire uitkomstmaten lieten geen verbetering zien. Wel liet de studie zien dat het nemen van het onderzoeksmiddel veilig was en goed werd getolereerd door de deelnemers.

CardinALS-studie

De CardinALS–studie is een fase 2-studie die onderzocht of het middel Utreloxastat, ook wel PTC857 genoemd, effectief is voor de behandeling van ALS. Er werd gehoopt dat het middel Utreloxastat oxidatieve stress kon verminderen, en zo zenuwceldood bij ALS kon verminderen. De studie was placebo-gecontroleerd, wat betekent dat het effect van het nemen van het middel werd vergeleken met het nemen van een placebo. 

Gevolgen

Door deze teleurstellende resultaten wordt aan alle studie-deelnemers gevraagd direct te stoppen met het nemen van het studie-middel. In Nederland deden in totaal twaalf mensen met ALS mee met de studie. Alle Nederlandse deelnemers zijn persoonlijk benaderd door het ALS–Centrum met dit nieuws.

Reactie van het ALS Centrum

“De resultaten van de CardinALS studie zijn helaas negatief. Dit betekent dat we niet het gehoopte effect zagen bij het nemen van het medicijn, ten opzichte van de placebo. Deze resultaten zijn een teleurstelling voor onszelf en de ALS-gemeenschap, we willen hen daarom graag vanuit het ALS Centrum een warm hart toedragen.” aldus Leonard van den Berg, neuroloog en coördinator van het ALS Centrum. 

“Wel blijven we hoopvol in onze strijd om ALS een behandelbare ziekte te maken. Ondanks de negatieve uitkomst van de CardinALS studie is al het werk niet voor niets geweest, we kunnen de inzichten die we hebben opgedaan gebruiken voor toekomstig onderzoek. We willen ook graag onze dank uitspreken bij alle betrokken studie-deelnemers en hun families, zonder hen zou dit onderzoek niet plaats hebben kunnen vinden.”

Vragen

Mocht u nog vragen hebben naar aanleiding van dit nieuwsbericht, dan kunt u altijd contact met ons opnemen via het mailadres trialals@umcutrecht.nl.